Акции Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. — биофармацевтическая компания, сосредоточенная на идентификации, приобретении, разработке и коммерциализации новых продуктов для лечения редких и ультраредких генетических заболеваний в Северной Америке, Латинской Америке, Японии, Европе и на международном уровне. К ее биологическим продуктам относятся Crysvita (буrosumab), антитело, нацеленное на фактор роста фибробластов 23 для лечения X-сцепленной гипофосфатемии, а также опухолевой остеомаляции; Mepsevii, ферментозаместительная терапия для лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом VII типа; Dojolvi для лечения нарушений окисления длинноцепочных жирных кислот; и Evkeeza (эвинкамаб) для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии. Кандидаты в продукты компании включают DTX401, клинический кандидат генной терапии на основе аденоассоциированного вируса 8 (AAV8) для лечения пациентов с гликогенозом типа Ia; DTX301, AAV8 генная терапия для лечения пациентов с орнитинтранскарбамилезой; UX143, человеческое моноклональное антитело для лечения остеогенеза несовершенного; GTX-102, антисенсорный олигонуклеотид для лечения синдрома Ангельмана; UX111, кандидат продукта генной терапии AAV9 для лечения пациентов с синдромом Санфилиппо типа A, или MPS IIIA, редким заболеванием, связанным с нарушением лизосомного хранения; UX701 для лечения болезни Вильсона; и UX053 для лечения гликогеноза типа III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. имеет соглашения о сотрудничестве и лицензировании с Kyowa Kirin Co., Ltd.; Университетом Сент-Луиса; Исследовательским институтом Бейлора; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; Университетом Пенсильвании; Arcturus Therapeutics Holdings Inc.; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; и Daiichi Sankyo Co., Ltd. Компания была основана в 2010 году и имеет штаб-квартиру в Новато, штат Калифорния.