Генотерапия Ultragenyx демонстрирует сильный эффект снижения уровня аммиака в клиническом исследовании фазы 3 OTC.

(RTTNews) - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) сообщила о положительных результатах через 36 недель из своего исследования Phase 3 Enh3ance по DTX301, экспериментальной генотерапии AAV8 для дефицита орнитинтрансаминазы (OTC), редкого метаболического расстройства, вызывающего опасное накопление аммиака в крови. Компания отметила, что терапия достигла статистически значительных улучшений в контроле уровня аммиака по сравнению с плацебо.

В рандомизированной, контролируемой плацебо части испытания пациенты, получавшие DTX301, показали снижение уровня аммиака в плазме на 18% за 24 часа на 36-й неделе, что является ключевым первичным показателем, при этом средние уровни аммиака оставались в нормальном диапазоне. Восемь из девяти пациентов, начавших исследование с аномальными уровнями аммиака, быстро достигли нормальных показателей, и большинство из них поддерживало контроль на протяжении всего периода лечения.

Ultragenyx отметила, что многие из леченных пациентов смогли сократить использование альтернативных препаратов (сканирующих) и расширить свои диеты с ограничением белка, при этом стабилизировав уровни аммиака — важный признак того, что терапия может решать основную причину заболевания, а не просто управлять симптомами.

Результаты, сообщенные пациентами, также поддержали DTX301. На 24-й неделе 71% леченных пациентов сообщили о значительном улучшении общих симптомов OTC, в то время как в группе плацебо не было таких отчетов. Показатели повседневной активности и нагрузки симптомов также показали значительные улучшения.

DTX301 в целом хорошо переносился, большинство побочных эффектов описывались как легкие или умеренные и были управляемыми с помощью стероидов. Один случай острого гепатита, связанный с лечением, разрешился с помощью стероидной терапии. В отличие от этого, в группе плацебо произошло пять кризисов гипераммониемии, требующих госпитализации, включая один случай летального исхода.

Исследование продолжится до второго первичного показателя, который оценивает снижение нагрузки от лечения, включая использование медикаментов и диетические ограничения, в течение 64 недель наблюдения. Эти данные ожидаются в первой половине 2027 года.

DTX301 предназначен для доставки функциональной копии гена OTC через одно внутривенное введение. Терапия получила статус Orphan Drug и Fast Track в США и ЕС.

RARE торговалась в диапазоне от $18.41 до $42.37 за последний год. Акции закрыли торговую сессию в среду на уровне $22.21, снизившись на 2.76. На предрыночных торгах акции опустились до $22.05, упав на 0.72%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод