RARE растет после того, как FDA принял повторно поданную BLA для синдрома Санфилиппо.

Акции Ultragenyx Pharmaceutical RARE выросли на 5% после того, как компания объявила, что FDA приняла ее повторно поданную заявку на лицензию на биопродукты (BLA), в которой запрашивалось ускоренное одобрение кандидата на генотерапию AAV, UX111, который разрабатывается для лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA). Регулятор установил целевую дату действия 19 сентября 2026 года. Если будет одобрено, UX111 станет первой одобренной терапией для лечения MPS IIIA и будет полностью производиться в Соединенных Штатах. MPS IIIA - это редкое, смертельное расстройство накопления лизосом, для которого нет одобренного лечения, в первую очередь затрагивающее центральную нервную систему. Примерно 3,000–5,000 пациентов в коммерчески доступных регионах страдают от этого заболевания, со средней продолжительностью жизни 15 лет. С начала года акции RARE упали на 2.4% против роста в 5.7% по отрасли.

Повторная подача BLA RARE устраняет проблемы в CRL

Ultragenyx Pharmaceuticals первоначально подала BLA в декабре 2024 года по пути ускоренного одобрения, и FDA предоставила приоритетный обзор в феврале 2025 года. Однако в июле 2025 года FDA выдала Письмо о полном ответе (CRL) для BLA UX111, запросив дополнительную информацию и улучшения по определенным элементам химии, производства и контроля ("CMC"), а также результаты инспекций производственных предприятий. Согласно Ultragenyx Pharmaceuticals, поднятые вопросы касались вопросов, связанных с предприятием и процессом, которые были легко решаемыми и не относились к качеству продукта. Повторно поданная BLA устраняет все наблюдения CMC, указанные в CRL. Она также включает данные долгосрочного наблюдения по нескольким показателям неврологической пользы для поддержки промежуточной клинической конечной точки для ускоренного одобрения, дополнительно подтвержденные данными о гепарансульфате (HS) в спинномозговой жидкости (CSF) и другими данными биомаркеров, в соответствии с соглашениями, достигнутыми с FDA в ходе клинического обзора.

Обоснование подачи BLA RARE для UX111

Исходная подача BLA была поддержана данными, включая результаты исследования фазы I/II/III Transpher A. Исследование показало, что лечение UX111 привело к быстрому и стойкому снижению уровней HS в CSF у пациентов с MPS IIIA. Поддержание более низких уровней HS в CSF со временем было связано с улучшением долгосрочного когнитивного развития, в отличие от снижения, наблюдаемого в данных естественной истории. Испытательная генотерапия в целом хорошо переносилась в исследовании. Нежелательные явления, связанные с лечением кандидатом, в основном были легкой и умеренной степени тяжести. CRL не высказывала опасений по поводу клинических данных или инспекций, но запросила включение обновленных клинических данных от текущих пациентов в повторной подаче.

Дополнительная информация о UX111 RARE

UX111 - это новая in vivo генотерапия для лечения основной недостаточности фермента сульфамидиназы, ответственной за ненормальное накопление HS в мозге, что приводит к прогрессирующему повреждению клеток и нейродегенерации у детей с MPS IIIA. UX111 имеет обозначения Регенеративной медицины, Ускоренного пути, Редкого педиатрического заболевания и Лекарственного средства-сироты в Соединенных Штатах. В Европейском Союзе кандидат получил обозначения PRIME и Лекарственного средства-сироты.

Ранг Zacks RARE и акции, которые стоит рассмотреть

Ultragenyx Pharmaceutical в настоящее время имеет ранг Zacks #3 (Удерживать). Некоторые акции с более высоким рейтингом в биотехнологическом секторе - это Catalyst Pharmaceuticals CPRX и Indivior Pharmaceuticals INDV, каждая из которых в настоящее время имеет ранг Zacks #1 (Сильная покупка), и ANI Pharmaceuticals ANIP, которая имеет ранг Zacks #2 (Покупка). Вы можете увидеть полный список акций с рангом Zacks #1 на сегодня здесь. За последние 60 дней прогнозы по прибыли на акцию Catalyst Pharmaceuticals за 2026 год выросли с $2.55 до $2.87. Акции CPRX выросли на 5.8% с начала года. Прибыль Catalyst Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, при этом средний сюрприз составил 35.19%. За последние 60 дней прогнозы по прибыли на акцию Indivior Pharmaceuticals за 2026 год выросли с $2.89 до $3.08. Акции INDV потеряли 15.1% с начала года. Прибыль Indivior Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, при этом средний сюрприз составил 74.53%. За последние 60 дней прогнозы по прибыли на акцию ANI Pharmaceuticals увеличились с $8.14 до $8.99 за 2026 год. С начала года акции ANIP упали на 6%. Прибыль ANI Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, при этом средний сюрприз составил 22.21%.

Радикальная новая технология может принести инвесторам огромные выгоды

Квантовые вычисления - это следующая технологическая революция, и она может быть даже более продвинутой, чем ИИ. Хотя некоторые считали, что этой технологии потребуется много лет, она уже присутствует и движется быстро. Крупные гипермасштабные компании, такие как Microsoft, Google, Amazon, Oracle, а также Metа(признана экстремистской, деятельность на территории РФ запрещена) и Tesla, стремятся интегрировать квантовые вычисления в свою инфраструктуру. Старший стратег по акциям Кевин Кук раскрывает 7 тщательно отобранных акций, которые готовы доминировать в области квантовых вычислений в своем отчете "За пределами ИИ: Квантовый скачок в вычислительной мощности". Кевин был среди первых экспертов, которые распознали огромный потенциал NVIDIA в 2016 году. Теперь он сосредоточился на том, что может стать "следующим большим делом" в превосходстве квантовых вычислений. Сегодня у вас есть редкая возможность разместить свой портфель на переднем крае этой возможности.

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет. Мнения и взгляды, изложенные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод