Ultragenyx BLA на терапию геном UX111 принят FDA

(RTTNews) - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) в четверг сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло ее повторно поданную заявку на лицензию на биопродукты, запрашивающую ускоренное одобрение для UX111, генной терапии AAV9 для лечения синдрома Санфилиппо типа A.

FDA установило дату действия Закона о сборах за рецептурные лекарства на 19 сентября 2026 года.

Синдром Санфилиппо типа A - это редкое, смертельное нейродегенеративное заболевание, для которого не существует одобренного лечения, в первую очередь поражающее мозг и вызывающее стремительное ухудшение состояния, начинающееся в раннем детстве.

Компания сообщила, что во время предыдущего позднего цикла обзора FDA признало надежность нейропсихологических результатов и отметило, что данные биомаркеров предоставили дополнительные подтверждающие доказательства.

Ultragenyx добавила, что обновленные долгосрочные клинические данные, включая до восьми лет наблюдения и представленные на WORLDSymposium 2026, показали устойчивую клиническую пользу по сравнению с естественным прогрессированием заболевания, а также устойчивый эффект лечения по нескольким биомаркерам и приемлемый профиль безопасности.

Мнения и суждения, изложенные здесь, являются мнениями и суждениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод