Акции Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. — это биофармацевтическая компания на коммерческой стадии, которая сосредоточена на открытии и разработке терапевтических средств, нацеленных на РНК, генетических терапий и других генетических терапевтических модальностей для лечения редких заболеваний. Она предлагает инъекцию EXONDYS 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, которая подходит для пропуска экзона 51; VYONDYS 53 для лечения дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, подходящей для пропуска экзона 53; AMONDYS 45 для лечения дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина; и ELEVIDYS, генетическую терапию на основе аденовируса для лечения амбулаторных детей в возрасте от 4 до 5 лет с дистрофией Дюшенна и подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Компания также разрабатывает SRP-5051, пептидный конъюгат PMO, который связывается с экзоном 51 пре-мРНК дистрофина; и SRP-9003, программу генетической терапии для дистрофий по типу поясничного пояса. У компании есть соглашения о сотрудничестве и лицензировании с F. Hoffman-La Roche Ltd; Национальной детской больницей; Genevant Sciences; Университетом Флориды; Dyno Therapeutics; Hansa Biopharma; Университетом Дьюка; Genethon; и StrideBio. Компания была основана в 1980 году и имеет штаб-квартиру в Кембридже, штат Массачусетс.