Акции SRPT резко выросли на обнадеживающих ранних результатах программ siRNA.

Акции Sarepta Therapeutics SRPT выросли на 35% в среду после того, как компания объявила о предварительных клинических данных по двум экспериментальным терапиям на основе siRNA, которые были приобретены в прошлом году в рамках лицензионного соглашения с Arrowhead Pharmaceuticals.

Sarepta представила первые клинические результаты двух текущих исследований фазы I/II — одно оценивает SRP-1001 для фасциоскуло-гумеральной мышечной дистрофии типа I (FSHD1), а другое оценивает SRP-1003 для миотонической дистрофии типа I (DM1). Данные показали, что оба препарата достигли высоких концентраций в мышцах без токсичности, ограничивающей дозу, у пациентов с FSHD1 или DM1.

Дополнительные детали по исследованиям SRPT фазы I/II

Предварительные клинические данные по обоим исследованиям показали, что после однократной дозы SRP-1001 и SRP-1003 поддерживали снижение целевого белка (или мРНК). Первоначальные данные также продемонстрировали зависимую от дозы доставку в мышечную ткань, раннюю активность биомаркеров и благоприятные профили безопасности.

Что касается SRP-1001, данные показали, что однократная доза достигла значительно более высоких уровней siRNA в мышцах по сравнению с предыдущими подходами и привела к значительным фармакодинамическим эффектам, включая более чем 90% подавление экспрессии генов, регулируемых DUX4, и снижение уровней креатинкиназы на 33%.

Что касается SRP-1003, ранние данные показали начальную зависимую от дозы концентрацию в плазме и ранние признаки взаимодействия с целевым белком, при этом первая когорта продемонстрировала более чем 50% снижение мРНК DMPK с поправкой на плацебо. Данные о концентрации в мышцах остаются ограниченными, но ожидается, что они расширятся с добавлением дополнительных образцов.

Sarepta отметила, что оба лечения в целом хорошо переносились участниками исследования. Хотя компания наблюдала легкие и умеренные побочные эффекты, они не зависели от дозы.

Эти результаты поддерживают потенциал платформы siRNA, нацеленной на интегрин αvβ6, для улучшения доставки в мышцы и преодоления ключевых ограничений РНК-терапий, тем самым трансформируя лечение этих редких генетических заболеваний. Компания намерена предоставить обновленные данные по обоим кандидатам во второй половине 2026 года.

FSHD1 — это редкое генетическое заболевание, вызванное аномальной активацией гена DUX4, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости у людей. Примерно 16 000 человек в Соединенных Штатах страдают от фасциоскуло-гумеральной мышечной дистрофии, при этом в настоящее время нет одобренного лечения.

DM1 — это наиболее распространенная мышечная дистрофия, начинающаяся у взрослых, вызванная расширением повтора гена DMPK, что приводит к прогрессирующему много системному расстройству, включая мышечную слабость, проблемы с дыханием и сердечные аномалии. Примерно 40 000 человек в Соединенных Штатах диагностированы с DM1. В настоящее время нет одобренной терапии для этого заболевания.

Несмотря на то, что данные находятся на ранней стадии, акции SRPT продемонстрировали рост, вероятно, из-за потенциала лечения обоих экспериментальных препаратов.

С начала года акции Sarepta Therapeutics выросли на 5,7%, тогда как рост в отрасли составил 1,9%.

Изображение: Zacks Investment Research

Сделка SRPT с Arrowhead

Sarepta заключила эксклюзивное глобальное лицензионное и кооперационное соглашение с Arrowhead Pharmaceuticals в феврале 2025 года. Сделка с Arrowhead добавила терапии, которые расширяют линейку препаратов компании в области центральной нервной системы и редких легочных заболеваний.

В рамках сделки Sarepta приобрела эксклюзивные права на семь программ siRNA, включая четыре программы, которые оцениваются в отдельных исследованиях фазы I/II — SRP-1001 в FSHD, SRP-1002 в идиопатическом легочном фиброзе, SRP-1003 в DM1 и SRP-1004 в спинально-мозжечковой атаксии 2.

Sarepta также намерена начать лечение пациентов в исследовании фазы I/II по SRP-1005, экспериментальной терапии болезни Хантингтона, во втором квартале 2026 года. Ожидается, что данные о доказательствах биологии будут представлены в первой половине 2027 года.

Рейтинг Zacks и акции для рассмотрения

SRPT в настоящее время имеет рейтинг Zacks #3 (Удерживать).

Некоторые акции с более высоким рейтингом в биотехнологическом секторе — Catalyst Pharmaceuticals CPRX, ADMA Biologics ADMA и Inovio Pharmaceuticals INO. В то время как CPRX имеет рейтинг Zacks #1 (Сильная покупка), ADMA и INO имеют рейтинг Zacks #2 (Покупка) на данный момент. Вы можете увидеть полный список акций с рейтингом #1 от Zacks здесь.

За последние 60 дней прогнозы по прибыли на акцию (EPS) для Catalyst Pharmaceuticals на 2026 год выросли с $2,55 до $2,87. Акции CPRX выросли на 21,7% за последние шесть месяцев.

Прибыль Catalyst Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, при этом среднее отклонение составило 35,19%.

За последние 60 дней прогнозы по EPS для ADMA Biologics на 2026 год увеличились с 85 центов до 96 центов. Акции ADMA упали на 34,5% за последние шесть месяцев.

Прибыль ADMA Biologics превысила прогнозы в одном из последних трех кварталов, совпала один раз и не дотянула до прогноза в оставшийся раз, при этом среднее отрицательное отклонение составило 1,79%.

За последние 60 дней прогнозы по убыткам на акцию для Inovio Pharmaceuticals на 2026 год сократились с $1,26 до $1,12. Акции INO упали на 36,9% за последние шесть месяцев.

Прибыль Inovio Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, при этом среднее отклонение составило 57,94%.

Zacks называет акцию #1 в полупроводниках

Эта малозаметная компания специализируется на полупроводниковых продуктах, которые не производят такие гиганты, как NVIDIA. Она уникально позиционирована для того, чтобы воспользоваться следующим этапом роста этого рынка. И она только начинает выходить на свет, что как раз то место, где вы хотите быть.

С сильным ростом прибыли и расширяющейся клиентской базой, она готова удовлетворить растущий спрос на Искусственный интеллект, Машинное обучение и Интернет вещей. Глобальное производство полупроводников, как ожидается, вырастет с $452 миллиардов в 2021 году до $971 миллиардов к 2028 году.

Смотрите эту акцию сейчас бесплатно >>

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод