Sarepta опубликовала предварительные клинические данные по SiRNA; акции выросли.

(RTTNews) - Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) сообщила о первых клинических результатах двух своих исследовательских программ siRNA, показавших высокие концентрации препарата в мышцах и благоприятную переносимость на ранних стадиях исследований фасциоскуло-гумеральной мышечной дистрофии типа 1 и миотонической дистрофии типа 1. Компания отметила, что эти данные укрепляют уверенность в ее платформе целевой доставки, ориентированной на интегрин avß6.

Фасциоскуло-гумеральная мышечная дистрофия типа 1 (FSHD1) и миотоническая дистрофия типа 1 (DM1) являются редкими прогрессирующими нейромышечными заболеваниями, вызванными токсическим белком или переэкспрессией мРНК. Sarepta отметила, что терапия, нацеленная на РНК, исторически сталкивалась с проблемами быстрой деградации до достижения мышечных клеток, что является вызовом, который компания намерена преодолеть с помощью своей целевой химии siRNA.

Ранние данные Фазы 1/2 по SRP-1001, исследовательской терапии siRNA, предназначенной для снижения уровня белка DUX4 у пациентов с FSHD1, и SRP-1003 (DM1), исследовательской терапии siRNA для DM1, которая нацеливается на и снижает уровень мРНК DMPK, показали дозозависимое увеличение мышечного воздействия, ранние эффекты биомаркеров и отсутствие токсичности, ограничивающей дозу. Sarepta также сообщила о доказательствах концепции, что единичная доза каждой терапии поддерживала снижение уровня целевого белка или мРНК. Большинство побочных эффектов были легкими или умеренными и не зависели от дозы.

"Эти ранние клинические результаты показали высокий уровень доставки siRNA в мышцы, без насыщения захвата мышц или сигналов безопасности, ограничивающих дозу, на сегодняшний день", - сказала Луиза Родино-Клапак, доктор философии, президент отдела исследований и разработок и технических операций. Она добавила, что данные укрепляют уверенность в потенциале платформы для предоставления значимой клинической пользы.

SRPT торговалась в диапазоне от $10.42 до $74.40 за последний год. В настоящее время акция торгуется по цене $22.58, что на 28.25% выше.

Мнения и суждения, изложенные в данном документе, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод