Акции BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. разрабатывает и коммерциализирует терапевтические средства для людей с серьезными и угрожающими жизни редкими заболеваниями и медицинскими состояниями. В ее коммерческих продуктах присутствуют Vimizim — терапия замещения фермента для лечения мукополисахаридоза (MPS) IV типа A, расстройства, связанного с накоплением веществ в клетках; Naglazyme — рекомбинантная форма N-ацетилгалактозамина 4-сульфатазы для пациентов с MPS VI; и Kuvan — запатентованная синтетическая пероральная форма 6R-BH4, используемая для лечения пациентов с фенилкетонурией (PKU), наследственным метаболическим заболеванием. Коммерческие продукты компании также включают Palynziq — пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин аммоний лиаза, который вводится подкожно для снижения концентрации фенилаланина в крови; Brineura — рекомбинантный человеческий трипептидил пептидаза 1 для лечения пациентов с кeroid lipofuscinosis типа 2, формой болезни Баттена; Voxzogo — аналог пептида натрийуретического типа C, вводимый раз в день для лечения ахондроплазии; и Aldurazyme — очищенный белок, созданный для того, чтобы быть идентичным естественной форме человеческого фермента альфа-L-идуронидазы. Кроме того, компания разрабатывает Roctavian, вектор аденовируса, для лечения пациентов с тяжелой гемофилией A. BioMarin Pharmaceutical Inc. обслуживает специализированные аптеки, больницы и неамериканские государственные агентства, а также дистрибьюторов и оптовиков фармацевтических препаратов в США, Европе, Латинской Америке и других странах. BioMarin Pharmaceutical Inc. имеет лицензионные и совместные соглашения с Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. Компания была основана в 1996 году и имеет штаб-квартиру в Сан-Рафаэле, штат Калифорния.