Обзор FDA: Первые линии Hernexeos, еженедельный Yuviwel, расширенные показания Palynziq и Sogroya

(RTTNews) - FDA выдала ряд одобрений в конце февраля и начале марта, предоставив регуляторные разрешения в нескольких терапевтических областях - от онкологии и редких генетических заболеваний до недостатков роста. Давайте посмотрим на методы лечения, которые недавно получили регуляторное одобрение.

Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.

26 февраля 2026 года FDA предоставила ускоренное одобрение препарату Hernexeos от Boehringer Ingelheim в качестве первой линии лечения взрослых пациентов с продвинутым немелкоклеточным раком легкого (NSCLC), чьи опухоли имеют мутации, активирующие домен тирозинкиназы HER2, подтвержденные тестом, одобренным FDA. Это одобрение представляет собой важную веху, делая Hernexeos первой целевой терапией, доступной для пациентов с HER2-мутациями при продвинутом NSCLC в первой линии. Мутации HER2 (ERBB2) встречаются примерно в 2-4% случаев NSCLC и связаны с плохим прогнозом и более высокой частотой метастазов в мозг. В августе 2025 года FDA уже предоставила ускоренное одобрение для HERNEXEOS у пациентов с HER2-мутациями и продвинутым NSCLC, которые ранее проходили лечение.

Ascendis Pharma A/S (ASND)

Ascendis получила ускоренное одобрение FDA для препарата Yuviwel, который принимается раз в неделю, для детей с ахондроплазией в возрасте от 2 лет и старше 27 февраля 2026 года. Ахондроплазия - это редкое генетическое заболевание, затрагивающее рост костей, часто приводящее к скелетной дисплазии. Люди с этим состоянием часто сталкиваются с повышенным риском осложнений, затрагивающих мышцы, нервную систему и сердце или легкие. Voxzogo, разработанный компанией BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN), стал первой терапией, одобренной FDA для детей с ахондроплазией. Он получил одобрение в ноябре 2021 года для педиатрических пациентов старше пяти лет и ускоренное одобрение для детей младше пяти в октябре 2023 года. Voxzogo вводится в виде подкожной инъекции один раз в день. Yuviwel - это первая и единственная одобренная терапия ахондроплазии, обеспечивающая непрерывное системное воздействие на C-тип натрийуретического пептида (CNP) в течение недельного интервала дозирования, предлагая уникальную опцию лечения раз в неделю по сравнению с Voxzogo, который требует ежедневного применения.

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)

BioMarin получила одобрение FDA на расширение показаний препарата Palynziq, чтобы включить педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше с фенилкетонурией 27 февраля 2026 года. Фенилкетонурия (PKU), также известная как недостаточность фенилаланин-гидроксилазы (PAH), - это генетическое заболевание, характеризующееся повышенным уровнем незаменимой аминокислоты фенилаланина (Phe) в крови. Поскольку фермент PAH необходим для нормального распада фенилаланина, его недостаток приводит к накоплению фенилаланина в крови. Избыточный Phe токсичен для мозга и может привести к серьезным осложнениям, включая глубокую умственную отсталость, судороги, тремор, поведенческие расстройства и психические симптомы. Palynziq - это единственная терапия замещения ферментов, одобренная для снижения уровней фенилаланина (Phe) в крови у людей с PKU. Препарат был одобрен для лечения взрослых с фенилкетонурией, у которых уровень Phe в крови не контролируется и превышает 600 мкмоль/л, в 2018 году. С момента своего одобрения в 2018 году Palynziq демонстрирует стабильный рост продаж. Он принес $433 миллиона дохода за полный 2025 год по сравнению с $355 миллиона в 2024 году.

Novo Nordisk A/S (NVO)

27 февраля 2026 года Novo Nordisk получила одобрение FDA на три новых показания для Sogroya, длительного действия гормона роста, который принимается раз в неделю в дозах 5 мг, 10 мг или 15 мг. Расширенная инструкция теперь включает детей в возрасте от 2,5 лет и старше с идиопатической краткостью роста (ISS), низким ростом у детей, рожденных с малым весом для гестационного возраста (SGA) без компенсаторного роста к 2 годам, и недостатком роста, связанным с синдромом Нунана (NS). Ранее Sogroya был одобрен в августе 2020 года для лечения взрослых с дефицитом гормона роста (GHD) и в апреле 2023 года для детей с GHD. На протяжении более четырех десятилетий лечение нарушений роста основывалось на ежедневных инъекциях гормона роста, что требует от детей и их опекунов управления 365 дозами в год. Эта требовательная рутина часто создает трудности для соблюдения режима. Альтернатива раз в неделю, такая как Sogroya, может облегчить бремя и улучшить соблюдение режима лечения для семей, по мнению компании.

Johnson & Johnson (JNJ)

5 марта 2026 года FDA одобрила Tecvayli в комбинации с Darzalex Faspro для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным множественным миеломой (RRMM), которые получили как минимум одну линию терапии, включая ингибитор протеасомы и иммуномодулирующее средство. Tecvayli, как монотерапия, получил ускоренное одобрение от FDA в октябре 2022 года как готовый к применению антитело, которое вводится подкожно для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным множественным миеломой (RRMM), которые получили как минимум четыре линии терапии, включая ингибитор протеасомы, иммуномодулирующее средство и анти-CD38 антитело. Darzalex Faspro, также из портфолио JNJ, уже одобрен как монотерапия и в комбинациях для 11 показаний при множественной миеломе, четыре из которых предназначены для первичного лечения у недавно диагностированных пациентов, подходящих или непригодных для трансплантации.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод