Акции Rocket Pharmaceuticals, Inc.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. вместе со своими дочерними компаниями работает как многоплатформенная биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке генной терапии для редких и разрушительных заболеваний. В компании есть три клинические программы на основе лентивирусных векторов ex vivo для лечения: анемии Фанкони, генетического дефекта в костном мозге, который снижает выработку клеток крови или способствует образованию дефектных клеток крови; дефицита адгезии лейкоцитов-I, генетического расстройства, приводящего к сбоям в работе иммунной системы; и дефицита пируваткиназы, редкого аутосомно-рецессивного заболевания эритроцитов, приводящего к хронической несфероцитарной гемолитической анемии. У компании также есть клиническая программа in vivo на основе аденоассоциированного вируса для лечения болезни Данона, мультиорганного лизосомально-ассоциированного заболевания, приводящего к ранней смерти из-за сердечной недостаточности. Она имеет лицензионные соглашения с Центром исследований рака Фреда Хатчинсона, Центром энергетических исследований, Медиаамбиенталес и Технологией, Центром биомедицинских исследований в Красном и Институтом санитарных исследований Фонда Хименеса Диаса; UCL Business PLC; Регентами Калифорнийского университета; и REGENXBIO, Inc. Штаб-квартира компании находится в Крэнбери, штат Нью-Джерси.