Rocket Pharma получила одобрение FDA на KRESLADI — первую в мире генную терапию для тяжелой формы LAD-I.

(RTTNews) - Rocket Pharmaceuticals Inc. (RCKT) достигла важного регуляторного этапа, поскольку FDA предоставило ускоренное одобрение KRESLADI, одноразовой генотерапии компании для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I.

Дефицит адгезии лейкоцитов-I (LAD-I) является редким и угрожающим жизни иммунодефицитом, вызванным отсутствием функционального белка CD18, что приводит к рецидивирующим инфекциям, нарушенному заживлению ран и высокой смертности в раннем детском возрасте.

KRESLADI (marnetegragene autotemcel) - экс-виво лентивирусная генотерапия, разработанная для исправления основного генетического дефекта путем восстановления экспрессии CD18 в собственных гемопоэтических стволовых клетках пациентов.

Одобрение основано на клинических данных, демонстрирующих восстановление экспрессии CD18 и CD11a на нейтрофилах, что отражает улучшение иммунной функции и клинические преимущества у леченых педиатрических пациентов. Эти биомаркеры служат суррогатными конечными точками, которые с высокой вероятностью могут предсказать клиническую пользу, при этом ответы сохранялись в течение 24 месяцев после инфузии и поддерживались снижением инфекционных осложнений.

Это вторая попытка Rocket получить одобрение для KRESLADI. Ранее FDA выдала Полное ответное письмо (CRL) 28 июня 2024 года, запросив ограниченную дополнительную информацию о химии, производстве и контроле (CMC) для завершения своего обзора. Rocket повторно подала заявку на BLA в прошлом году после устранения замечаний агентства.

KRESLADI получила несколько ускоренных обозначений, включая Лекарство-сироту, Редкое детское заболевание, Передовую терапию регенеративной медицины (RMAT) и Ускоренный путь, что отражает высокую неудовлетворенную потребность и потенциал терапии для предоставления значительной клинической пользы.

С получением одобрения Rocket также получила Приоритетный ваучер на обзор редкого детского заболевания, что добавляет дополнительную стратегическую ценность программе.

В рамках ускоренного одобрения Rocket должна провести подтверждающие исследования, чтобы проверить долгосрочную клиническую пользу, и продолжающееся одобрение будет зависеть от результатов этих постмаркетинговых испытаний.

Согласно данным FDA, KRESLADI является первой генотерапией, когда-либо одобренной для LAD-I, предлагая потенциально излечивающую альтернативу для детей, которые в противном случае полагаются на высокорисковую аллогенную трансплантацию стволовых клеток.

Мы уведомили наших читателей 15 января 2026 года, когда RCKT торговалась по цене $3.96.

RCKT торговалась в диапазоне от $2.19 до $8.26 за последний год. Акции закрылись в четверг на уровне $4.69, увеличившись на 0.21%. На предрынке акции выросли еще до $5.13, что составило увеличение на 9.38%.

Мнения и суждения, выраженные здесь, являются мнениями и суждениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод