Акции Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания ранней стадии развития, разрабатывает лекарства для лечения первопричин тяжелых генетических заболеваний в Соединенных Штатах. Компания использует запатентованное целевое увеличение продукции ядерных генов для разработки антисмысловых олигонуклеотидов для избирательного восстановления уровня белка. Ведущим клиническим кандидатом является STK-002, который находится на доклинической стадии для лечения аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва. Компания также разрабатывает STK-001, который находится в фазе I/II клинических испытаний для лечения синдрома Драве; и программы, ориентированные на множество целей, включая заболевания центральной нервной системы и глаз с гапло-недостаточностью. Компания заключила лицензионное соглашение и соглашение о сотрудничестве с Acadia Pharmaceuticals Inc. на открытие, разработку и коммерциализацию новых лекарственных средств на основе РНК для лечения тяжелых и редких генетических заболеваний центральной нервной системы, связанных с развитием нервной системы. Ранее компания была известна как ASOthera Pharmaceuticals, Inc. и сменила свое название на Stoke Therapeutics, Inc. в мае 2016 года. Компания Stoke Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2014 году и базируется в Бедфорде, штат Массачусетс.