Акции PTC Therapeutics, Inc.

PTC Therapeutics, Inc. — это биофармацевтическая компания, сосредоточенная на открытии, разработке и коммерциализации лекарств для пациентов с редкими заболеваниями. В её портфеле находятся коммерческие продукты и кандидаты в различные стадии разработки, включая клинические, доклинические и исследовательские стадии, с акцентом на разработку методов лечения для нескольких терапевтических областей, таких как редкие болезни. Компания предлагает Translarna и Emflaza для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Европейской экономической зоне и Соединенных Штатах, а также для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией в Бразилии и России; коммерциализирует Tegsedi и Waylivra для лечения редких заболеваний в Латинской Америке и на Карибах; а также продает Evrysdi для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей старше двух месяцев в Бразилии. Платформа сплайсинга компании включает PTC518, который разрабатывается для лечения болезни Хантингтона; платформу bio-e, такую как ватикунон и утрелоксастат; метаболическую платформу, включающую сепиаптерин; платформу генотерапии, включая актив, нацеленный на атаксию Фридрейха; онкологическую платформу, такую как Унесбулин; и другие многофункциональные платформы. PTC Therapeutics, Inc. имеет сотрудничество с F. Hoffman-La Roche Ltd и Hoffman-La Roche Inc., а также с Фондом спинальной мышечной атрофии для продвижения исследований в области открытия препаратов и разработки в регенеративной медицине; и с Akcea Therapeutics, Inc. для коммерциализации Tegsedi и Waylivra для лечения редких заболеваний в Латинской Америке и на Карибах. PTC Therapeutics, Inc. была основана в 1998 году и имеет штаб-квартиру в Саут-Плейнфилде, штат Нью-Джерси.