Акции Design Therapeutics, Inc.

Биофармацевтическая компания Design Therapeutics, Inc., находящаяся на доклинической стадии, занимается разработкой методов лечения генетических заболеваний, вызванных расширением нуклеотидных повторов. Ассортимент продукции компании включает атаксию Фридрейха, моногенное аутосомно-рецессивное прогрессирующее мультисистемное заболевание, поражающее системы органов, зависящие от функции митохондрий, что в конечном итоге приводит к неврологической, сердечной и метаболической дисфункции; и миотоническую дистрофию 1-го типа (СД1), доминантно наследуемое моногенное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание поражая скелетные мышцы, сердце, мозг и другие органы. Компания также разрабатывает портфель продуктов-кандидатов GeneTAC для лечения других моногенных заболеваний, обусловленных расширением нуклеотидных повторов, таких как синдром хрупкого Х, спиноцеребеллярные атаксии, боковой амиотрофический склероз, лобно-височная деменция, болезнь Хантингтона и спинобульбарная мышечная атрофия. Компания была зарегистрирована в 2017 году со штаб-квартирой в Карлсбаде, штат Калифорния.