26.12.25 13:50 Поделиться

Еженедельный обзор: FDA одобрило Lunsumio от Roche; нет для Tolbrutinib; BioMarin и SNY открывают кошельки

Акции Sanofi 42,37$ -1,00% Прогноз 50,89$

Акции Repare Therapeutics Inc. 0$ 0,00% Прогноз 3,00$

Акции Reviva Pharmaceuticals Holdings, Inc. 0$ 0,00% Прогноз 5,75$

Акции Lexaria Bioscience Corp. 0,62$ 3,09% Прогноз 5,33$

Акции Edgewise Therapeutics, Inc. 36,21$ -2,79% Прогноз 38,17$

Акции NeuroSense Therapeutics Ltd. 0,78$ -0,13% Прогноз 10,17$

Акции PTC Therapeutics, Inc. 68,68$ 0,66% Прогноз 90,93$

Акции Agios Pharmaceuticals, Inc. 27,68$ 4,41% Прогноз 41,57$

Акции Galectin Therapeutics Inc. 2,35$ -2,89% Прогноз 6,24$

Акции KalVista Pharmaceuticals, Inc. 26,950$ 0,04% Прогноз 31,00$

Акции Biohaven Ltd. 10,81$ 6,71% Прогноз 19,56$

Акции Savara, Inc. 5,250$ 0,00% Прогноз 7,83$

Акции Altimmune, Inc. 2,87$ -1,03% Прогноз 11,19$

Акции Zai Lab Limited 17,17$ 0,12% Прогноз 47,85$

Акции BioMarin Pharmaceutical Inc. 54,66$ 2,51% Прогноз 75,63$

Акции Incyte Corporation 97,98$ 6,22% Прогноз 108,84$

Акции Omeros Corporation 10,16$ -0,97% Прогноз 28,55$

Акции Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 618,95$ 2,66% Прогноз 798,03$

Акции Edwards Lifesciences Corporation 86,00$ -1,89% Прогноз 98,48$

Показать ещё 16

(RTTNews) - В сокращенной из-за праздников неделе сектор биотехнологий увидел волну одобрений от FDA, стратегических приобретений и ключевых результатов клинических испытаний, наряду с несколькими неудачами, которые сформировали перспективы сектора.

- Регуляторные одобрения стали основным событием недели, с несколькими разрешениями от FDA, Японии и Китая в различных терапевтических областях, помимо ключевой повторной подачи BLA и обновления финансирования.

- Также возникли несколько регуляторных неудач, включая запрос FDA на дополнительное клиническое испытание Фазы 3 и полное ответное письмо, задерживающее крупную программу по рассеянному склерозу.

- BioMarin и Sanofi заключили соглашения о приобретении, открыв свои кошельки для расширения своих портфелей. Repare Therapeutics согласовала сделку с Gilead Sciences.

- Altimmune, Dogwood Therapeutics, NeuroSense, Lexaria и Edgewise Therapeutics объявили о положительных клинических результатах.

- Biohaven разочаровал инвесторов, так как не смог достичь первичной цели в исследовании.

Давайте разберем детали.

Одобрения и отказ FDA

Galectin Therapeutics Inc. (GALT) получила письменный ответ от FDA относительно своего регуляторного пути для belapectin, экспериментальной терапии компании для NASH-цирроза. Вместе с обновлением Galectin обеспечила дополнительную кредитную линию в размере 10 миллионов долларов от Richard E. Uihlein, обеспечив достаточное финансирование для покрытия ожидаемых расходов до марта 2027 года.

GALT закрыл торги в среду (24 декабря 2025 года) на уровне 4,03 доллара, увеличившись на 1%.

Lunsumio VELO от Genentech получил одобрение FDA для фолликулярной лимфомы

Genentech, компания Roche (RHHBY.OB), получила одобрение FDA на Lunsumio VELO (mosunetuzumab-axgb), подкожную биспецифическую терапию CD20xCD3 для рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомы. Новая формация сокращает время введения с часов до около одной минуты, предлагая пациентам более быструю и удобную терапию.

RHHBY.OB закрыл торги в среду на уровне 52,53 доллара, снизившись на 0,11%.

PTC Therapeutics Inc.'s (PTCT) Sephience (sepiapterin), оральная терапия для детей и взрослых с фенилкетонурией, получила одобрение в Японии. Решение было основано на данных из Фазы 3 испытания APHENITY и его расширенного исследования, которые показали клинически значимые и устойчивые снижения уровней фенилаланина в крови у широкой популяции пациентов. Препарат уже одобрен в США и Европе.

PTCT закрыл торги в среду на уровне 78,37 доллара, увеличившись на 0,86%.

Incyte Biosciences (INCY) получила одобрение от Министерства здравоохранения Японии для двух своих препаратов - Minjuvi (tafasitamab) в комбинации с ритуксимабом и леналидомидом для рецидивирующей/рефрактерной фолликулярной лимфомы и Zynyz (retifanlimab) с химиотерапией для лечения первого ряда при запущенном раке ануса.

INCY закрыл торги в среду на уровне 100,44 доллара, снизившись на 0,47%.

Savara Inc. (SVRA) повторно подала заявку на лицензию на биопродукт (BLA) в FDA для Molbreevi, терапии для аутоиммунного альвеолярного протеиниоза. Подача включает Fujifilm Biotechnologies в качестве производителя активного вещества, с запросом на приоритетный обзор. Американское регуляторное агентство отказалось принять BLA MOLBREEVI, поданную в марте 2025 года, указав, что заявка была неполной для основного рассмотрения, и запросило дополнительные данные по химии, производству и контролю.

SVRA закрыл торги в среду на уровне 6,40 доллара, снизившись на 0,62%.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. (KALV) объявила об одобрении в Японии Ekterly (sebetralstat), первой и единственной оральной терапией по требованию для наследственного ангионевроза. Терапия будет коммерциализироваться в Японии партнером Kaken Pharmaceutical. EKTERLY также одобрен в Соединенных Штатах, Европейском Союзе, Великобритании и Швейцарии для лечения острых атак наследственного ангионевроза (HAE) у людей старше 12 лет.

KALV закрыл торги в среду на уровне 15,79 доллара, увеличившись на 0,25%.

Edwards Lifesciences (EW) получила одобрение FDA для своей системы замены митрального клапана SAPIEN M3, первого транссептального варианта для пациентов с симптоматической умеренной или тяжелой митральной регургитацией. Устройство отражает доказательства, поддерживающие использование у пациентов, неподходящих для хирургии или TEER, включая тех, кто имеет кальцификацию митрального кольца. Система ранее получила CE Mark в апреле 2025 года, став первой трансфеморальной платформой TMVR в Европе.

EW закрыл торги в среду на уровне 86,29 доллара, увеличившись на 0,07%.

Reviva Pharmaceuticals (RVPH) было предложено провести второе клиническое испытание Фазы 3 для получения дополнительных данных о эффективности и безопасности перед подачей NDA для brilaroxazine для лечения шизофрении. В результате, подача теперь ожидается не ранее 2027 года, несмотря на положительные результаты завершенного исследования RECOVER, которое продемонстрировало эффективность и благоприятную безопасность.

RVPH закрыл торги в среду на уровне 0,27 доллара, снизившись на 13,48%.

Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) получила одобрение FDA для AQVESME (mitapivat) для лечения анемии у взрослых с альфа- или бета-талассемией. Решение было основано на результатах испытаний Фазы 3 ENERGIZE и ENERGIZE-T, которые показали значительные улучшения в уровнях гемоглобина и показателях качества жизни. AQVESME будет распространяться в рамках программы REMS, установленной FDA, из-за рисков повреждения печени, наблюдаемых у небольшого числа пациентов. Активное вещество в AQVESME такое же, как и в продаваемом компанией препарате для дефицита пируваткиназы, PYRUKYND.

AGIO закрыл торги в среду на уровне 29,17 доллара, увеличившись на 18,63%.

Regeneron Pharmaceuticals (REGN) и Sanofi (SNY) получили одобрение в Японии для Dupixent (dupilumab) для лечения детей в возрасте 6-11 лет с тяжелой или рефрактерной астмой. Обновление поддержано глобальной программой Фазы 3 и является первым и единственным биологическим препаратом, показавшим улучшение функции легких у педиатрической группы. Dupixent уже имеет несколько одобрений в США и других рынках в области воспалительных заболеваний типа 2.

REGN закрыл торги в среду на уровне 783,71 доллара, снизившись на 0,19%.

Zai Lab Limited (ZLAB) получила разрешение NMPA в Китае для Cobenfy (xanomeline и хлорид троспия) для взрослых с шизофренией. Терапия является первым новым механизмом за более чем 70 лет и теперь включена в национальные руководства по лечению. Решение поддержано данными из Фазы 2 PK исследования в Китае, Фазы 3 ZL-2701-001 и трех глобальных исследований EMERGENT, и основывается на ранее полученном разрешении Cobenfy в США в 2024 году.

ZLAB закрыл торги в среду на уровне 18,58 доллара, увеличившись на 6,29%.

FDA отказала в одобрении для Tolbrutinib от Sanofi

Sanofi (SNY) получила полное ответное письмо от FDA для своей подачи tolebrutinib при не-рецидивирующем вторичном прогрессирующем рассеянном склерозе. Американское регуляторное агентство запросило дополнительные данные перед повторным рассмотрением. Это решение задерживает потенциальное одобрение, несмотря на предыдущую классификацию как прорывной терапии, подчеркивая обещание препарата в борьбе с прогрессией инвалидности при рассеянном склерозе.

SNY закрыл торги в среду на уровне 48,36 доллара, увеличившись на 0,08%.

Omeros Corporation (OMER) объявила, что FDA одобрило YARTEMLEA (narsoplimab-wuug) для лечения тромбоцитарной микроангиопатии, связанной с трансплантацией (TA-TMA) у взрослых и детей старше двух лет. Одобрение последовало за предыдущим полным ответным письмом FDA, а повторная подача поддержана данными Фазы 2 и расширенного доступа, показывающими улучшения в ответах и показателях выживаемости.

OMER закрыл торги в среду на уровне 15,36 доллара, увеличившись на 75,54%.

Сделка или нет

BioMarin приобретает Amicus Therapeutics за около 4,8 млрд долларов BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) согласилась приобрести Amicus Therapeutics (FOLD) за 14,50 долларов за акцию наличными - оценка составляет около 4,8 миллиарда долларов в целом. Сделка ожидается к закрытию во втором квартале 2026 года.

BMRN закрыл торги в среду на уровне 60,16 доллара, снизившись на 1,60%.

Sanofi (SNY, SAN.PA) согласилась приобрести Dynavax Technologies (DVAX), компанию по производству вакцин с продаваемой вакциной против гепатита B для взрослых и кандидатом на дифференцированную вакцину против опоясывающего лишая. Sanofi начнет денежное предложение на приобретение всех неоплаченных акций Dynavax за 15,50 долларов за акцию наличными, что отражает общую капитализацию около 2,2 миллиарда долларов.

SNY закрыл торги в среду на уровне 48,36 доллара, увеличившись на 0,08%.

Repare Therapeutics Inc. (RPTX), компания по прецизионной онкологии на стадии клинических испытаний, заключила окончательное соглашение с Gilead Sciences, Inc. (GILD) о приобретении ее ингибитора АТФазы полимеразы тета, RP-3467. В соответствии с условиями соглашения Repare получит до 30 миллионов долларов общего вознаграждения, включая предоплату в размере 25 миллионов долларов и дополнительную выплату в 5 миллионов долларов, связанную с деятельностью по передаче технологий.

RPTX закрыл торги в среду на уровне 2,55 доллара, увеличившись на 17,51%.

Клинические испытания - прорывы и неудачи

Экспериментальный двукратный агонист рецепторов глюкагона/GLP-1 компании Altimmune Inc. (ALT) Pemvidutide достиг статистически значительных улучшений в неинвазивных маркерах фиброза печени и устойчивой потери веса на 48 неделе в своем клиническом испытании Фазы 2b IMPACT у пациентов с метаболическим нарушением, связанным с стеатогепатитом. Ключевые результаты подчеркнули улучшения в маркерах фиброза, здоровье печени и потере веса, а также благоприятный профиль безопасности.

ALT закрыл торги в среду на уровне 3,98 доллара, снизившись на 0,50%.

NeuroSense Therapeutics Ltd. (NRSN) сообщила о завершении анализа безопасности и положительных данных из своего исследования Фазы 2 по PrimeC при болезни Альцгеймера, названном NST-AD-001. Анализ безопасности показал хорошую переносимость, без серьезных нежелательных явлений или новых опасений по безопасности.

NRSN закрыл торги в среду на уровне 0,81 доллара, снизившись на 2,68%.

Оngoing Phase 2b study Dogwood Therapeutics Inc. (DWTX) Halneuron в химиотерапевтически-индуцированной невропатической боли принес положительные промежуточные результаты, при этом пациенты, получавшие лечение, показали явное отделение от плацебо в оценках улучшения боли.

DWTX закрыл торги в среду на уровне 4,38 доллара, увеличившись на 12,88%.

Фаза 1b Lexaria Bioscience Corp. (LEXX) 12-недельного хронического исследования, тестирующего DehydraTECH-CBD, DehydraTECH-semaglutide и комбинацию DehydraTECH-CBD с DehydraTECH-semaglutide у пациентов с избыточным весом, ожирением, преддиабетом и/или диабетом 2 типа, достигла конечной первичной цели на основе безопасности и переносимости. Три группы исследования были сравнение с контрольной группой Rybelsus. Компания ожидает опубликования дополнительных результатов по непервичным (вторичным/эксплорационным) показателям на следующей неделе.

LEXX закрыл торги в среду на уровне 0,56 доллара, снизившись на 9,68%.

Edgewise Therapeutics Inc. (EWTX) завершила части B и C своего клинического испытания Фазы 2 CIRRUS-HCM, оценивающего EDG-7500 при гипертрофической кардиомиопатии, наряду с благоприятными промежуточными результатами безопасности из текущего исследования части D.

Промежуточные данные из текущего исследования части D показали, что EDG-7500 в целом хорошо переносился, без клинически значимых снижений фракции выброса левого желудочка и без зарегистрированных случаев фибрилляции предсердий при непрерывном мониторинге. Эти результаты подчеркивают отличительный профиль безопасности EDG-7500 по сравнению с ингибиторами миозина сердца. Полные результаты 12-недельного исследования части D ожидаются во втором квартале 2026 года, с планами по запуску клинических испытаний Фазы 3 к концу года.

EWTX закрыл торги в среду на уровне 27,29 доллара, увеличившись на 25,50%.

Foresee Pharmaceuticals (6576.TWO) объявила положительные предварительные результаты из Фазы 3 испытания Caspian, оценивающего эффективность и безопасность FP-001 42 мг, экспериментального, пролонгированного агониста GnRH, вводимого каждые шесть месяцев у детей с Центральным преждевременным половым развитием.

На 24-й неделе доля пациентов, достигнувших подавления лютеинизирующего гормона в сыворотке до менее 4 мЕд/мл через 60 минут после теста на стимуляцию GnRHa, составила 94%, что было статистически значимо и превышало предопределенный критерий успеха, как сообщила компания.

Biohaven (BHVN) сообщила, что исследование доказательной концепции Фазы 2, оценивающее BHV-7000 для лечения большого депрессивного расстройства, не достигло своей первичной цели - уменьшения депрессивных симптомов, измеряемых по изменению в шкале оценки депрессии Монтгомери-Асберг за шесть недель по сравнению с плацебо.

Дополнительные анализы продолжаются, и компания планирует представить результаты на предстоящей научной встрече.

BHVN закрыл торги в среду на уровне 10,81 доллара, увеличившись на 2,95%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод