Ascendis попадает на данные фазы 2 для кандидата на ахондроплазию

Акции датской биотехнологической компании Ascendis Pharma A/S (ASND) упали примерно на 15% рано утром в понедельник, поскольку Уолл-стрит отреагировала на данные 2-й фазы, опубликованные компанией для TransCon CNP, исследовательской терапии ахондроплазии костей.

Компания Ascendis (ASND) сообщила, что TransCon CNP, форма натрийуретического пептида С-типа длительного действия (CNP), достигла основных целей в исследовании фазы 2, превзойдя плацебо у детей с ахондроплазией в возрасте от 2 до 10 лет.

Предварительные данные показали превосходство TransCon CNP в 100 мкг / кг / неделю, поскольку исследование, в котором приняли участие 57 человек, достигло первичной конечной точки эффективности годовой скорости роста (AHV) на 52 неделе, говорится в сообщении компании.

Исследуемая терапия была безопасной и хорошо переносимой, без каких-либо перерывов в исследовании.

Между тем, считывание данных побудило Уолл-стрит сравнить TransCon CNP с Voxzogo, одобренной FDA терапией ахондроплазии, разработанной BioMarin Pharmaceutical (BMRN).

По словам аналитика Cowen Ярона Вербера, результаты кажутся "конкурентоспособными, но не превосходящими" Voxzogo, с рейтингом эффективности рынка на ASND. "Преимущество, по-видимому, в первую очередь обусловлено 2-5-летними по сравнению с 5-10-летними, что удивительно, поскольку данные Voxzogo о более молодых пациентах были тусклыми, а его данные о 5-11-летних были надежными", - добавил Вербер.

Однако аналитик признал, что "данные трудно интерпретировать от яблока к яблоку, учитывая отсутствие базовой линии (AHV) и разницу в конечных точках".

"Доминирование BMRN в ахондроплазии, вероятно, сохранится", - сказал аналитик Truist Робин Карнаускас с рейтингом покупок на BMRN, добавив, что данные конкурента "не дотягивают" до порога, ожидаемого ключевым лидером общественного мнения.

Аналитик Stifel Пол Маттейс, у которого есть рейтинг покупки на BMRN, согласен с этим. "Запуск Voxzogo был одним из лучших коммерческих запусков орфанных лекарств за всю историю, и мы считаем, что данные ASND теперь должны позволить акциям BMRN подняться в цене - в полной мере благодаря успеху актива", - добавил он.

Распродажа акций Ascendis (ASND) в понедельник произошла даже после того, как компания объявила о подаче маркетинговой заявки на ТрансКон ПТГ (палопегтерипаратид) в Европе для взрослых с редким гормональным расстройством гипопаратиреоз.

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод