Zevra Therapeutics Повторно отправляет Аримокломол NDA В FDA

(RTTNews) - Zevra Therapeutics, Inc. (ZVRA) объявила в среду, что повторно подала заявку на новое лекарственное средство (NDA) для аримокломола в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 22 декабря 2023 года. Аримокломол является исследуемым терапевтическим кандидатом для лечения болезни Ниманна-Пика типа С (NPC).

Новые данные, включенные в повторное представление, получены из многочисленных доклинических исследований, сравнений естественной истории, реальных данных, полученных в рамках текущих программ раннего доступа в США и Европейском союзе. В него также включены данные четырехлетнего открытого продления фазы 2/3 клинического исследования (NCT02612129). Результаты этого открытого исследования свидетельствуют о том, что аримокломол уменьшает долгосрочное прогрессирование NPC.

Аримокломол был оценен в общей сложности в 21 исследовании в рамках ряда клинических испытаний фазы 1, 2 или 3, оценивающих его безопасность и эффективность у более чем 600 пациентов с NPC, другими заболеваниями или здоровых субъектов.

Первичным исследованием эффективности аримокломола для лечения NPC было двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 (CT-ORZY-NPC-002) аримокломола у 50 пациентов с NPC.

Исходя из стандартных сроков рассмотрения повторной заявки NDA, письмо с подтверждением от FDA о том, что повторная подача завершена, и установлении даты PDUFA ожидается в течение 30 дней. Zevra ожидает, что NDA будет классифицировано как заявка класса II, которая подлежит рассмотрению FDA в течение шести месяцев с даты подачи.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают взгляды Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод