Вот Почему Сейчас Все говорят О Scholar Rock

Акции Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) выросли на 364% в понедельник, 7 октября 2024 года. Рынок отреагировал на неожиданно позитивные новости о лидирующем производителе лекарств на клинической стадии - apitegromab.

Если вы похожи на подавляющее большинство индивидуальных инвесторов, вы никогда не слышали о Scholar Rock, apitegromab или о болезнях, вызывающих истощение мышц, которые они могут лечить. Вот краткий обзор результатов, которые побудили опытных инвесторов в биотехнологии посмотреть, смогут ли акции продолжать расти.

Удивительный успех Scholar Rock.

Апитегромаб - это антитело, которое связывается с другим белком, называемым миостатином, который в норме ограничивает рост мышц. Это тестируется в рамках 3-й фазы исследования Sapphire, в котором приняли участие пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типов.

СМА - это генетическое заболевание, которое приводит к потере двигательных нейронов, что негативно сказывается на мышцах, к которым они прикреплены. Препараты Spinraza от Biogen и Evrysdi от Roche могут предотвратить отказ двигательных нейронов, но они никак не способствуют восстановлению мышц.

В исследовании Sapphire приняли участие 156 пациентов в возрасте от 2 до 12 лет и небольшая исследовательская группа в возрасте от 13 до 21 года. Пациенты уже получали стандартное лечение препаратами Спинраза или Эврисди.

Добавление апитегромаба к стандартному лечению улучшило показатели пациентов по расширенной функциональной моторной шкале Хаммерсмита (HFMSE) в среднем на 1,8 балла у пациентов в возрасте от 2 до 12 лет, которые получали пероральную суспензию в дозе 10 или 20 мг в день. Это была первичная конечная точка, к достижению которой стремились исследователи.

Апитегромаб также показал лучшие результаты по ключевой вторичной конечной точке. Через 12 месяцев состояние 30,4% пациентов улучшилось на три и более пункта по сравнению всего с 12,5% в группе плацебо.

Apitegromab может обеспечить рекордные продажи

Заявленные улучшения по шкале HFMSE могут показаться незначительными, если учесть, что максимальная оценка составляет 66 баллов, но это существенно. Для пациентов со СМА, потерявших двигательную функцию, всего два балла могут означать разницу между тем, чтобы постоять несколько секунд без посторонней помощи или немедленно рухнуть нескоординированной кучей.

Компания Spinraza уступает долю рынка Evrysdi, но по-прежнему стремится к тому, чтобы в этом году выручка Biogen составила около 1,6 миллиарда долларов. Ожидается, что в этом году Evrysdi принесет Roche прибыль в размере около 2 миллиардов долларов. Годовой объем продаж апитегромаба, как сопутствующего препарата для лечения СМА, может превысить 1 миллиард долларов на пике.

Уолл-стрит особенно оптимистично настроена в отношении apitegromab и Scholar Rock, потому что SMA - это не единственное, что

Источник nasdaq.com, автоматический перевод