В Сарепте Произошел Второй Смертельный Случай, Связанный С Генной Терапией Дюшенна Elevidys
(RTTNews) - Акции Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) упали более чем на 37% до 22 долларов на премаркете в понедельник после второго смертельного случая, связанного с применением генной терапии Дюшенна ELEVIDYS.
ЭЛЕВИДИС - это генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора, которая одобрена для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в возрасте не менее 4 лет с подтвержденной мутацией в гене МДД, независимо от состояния их здоровья. Использование ЭЛЕВИДИСА у людей, не находящихся на амбулаторном лечении, было одобрено FDA в ускоренном порядке.
Первоначально компания сообщила о смерти первого пациента, получившего ЭЛЕВИДИС, в марте 2024 года, что также было связано с острой печеночной недостаточностью. Оба случая летального исхода произошли у пациентов с МДД, не проходивших амбулаторное лечение, что вызывает серьезные опасения по поводу безопасности применения данной терапии у данной категории пациентов.
В ответ компания приостановила поставки ЭЛЕВИДИСА для инфузий пациентам, не находящимся в амбулаторных условиях, в коммерческих целях до тех пор, пока не будет утверждена и введена в действие улучшенная схема лечения. Кроме того, компания приостановила исследование под названием ENVISION, стремясь внести поправки в протокол для включения дополнительной иммуносупрессии.
ENVISION - это глобальное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, в котором оценивался ЭЛЕВИДИС у пожилых амбулаторных и не амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. В США это служит подтверждающим испытанием, требуемым в соответствии с программой ускоренного одобрения FDA для пациентов, не находящихся на амбулаторном лечении.
Для амбулаторных пациентов никаких изменений в лечении не предлагается, и текущая практика введения кортикостероидов до и после инфузии ЭЛЕВИДИСА, а также мониторинг после лечения остаются прежними, говорится в сообщении компании.
Острое повреждение печени является известным потенциальным риском, связанным с применением ЭЛЕВИДИСА и других методов генной терапии, опосредованных аденоассоциированным вирусом (AAV). Этот риск четко указан в одобренной FDA инструкции по назначению ЭЛЕВИДИСА. Компания отметила, что, хотя точная причина печеночной токсичности, связанной с AAV, до сих пор неизвестна, имеющиеся данные указывают на адаптивный иммунный ответ как на вероятный триггер.
За последний год SRPT торговался в диапазоне от 34,10 до 173,25 долларов. Акции закрылись на торгах в пятницу на уровне 36,18 доллара, снизившись на 3,03%.
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, принадлежат автору и не обязательно отражают позицию Nasdaq, Inc.
Основанная в конце 1990-х годов Эндрю Мариатасаном в Нью-Йорке с целью освещения Уолл-стрит для нового поколения инвесторов, RTTNews с годами неуклонно расширялась и стала
Источник nasdaq.com, автоматический перевод