Управление расширяет Сарепта-х (СРПТ) метка Гене DMD терапия
Акции Sarepta SRPT выросли почти на 34% на биржевых торгах в четверг после того, как компания объявила, что FDA одобрило расширенное использование ее генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Elevidys.
В настоящее время препарат Элевидис одобрен для лечения всех пациентов с МДД в возрасте от четырех лет и старше. В то время как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило традиционную терапию для амбулаторного лечения пациентов с МДД (тех, кто все еще может ходить), оно предоставило ускоренное одобрение для пациентов, не проходящих амбулаторное лечение.
Генная терапия, проводимая компанией Sarepta, была первоначально одобрена FDA в прошлом году в рамках ускоренного курса лечения амбулаторных педиатрических пациентов с МДД в возрасте от четырех до пяти лет. После одобрения FDA, Elevidys стал первой в мире генной терапией, одобренной для лечения МДД.
Расширение ассортимента в основном подтверждается данными исследования EMBARK III фазы, о котором было объявлено в октябре прошлого года. Хотя в ходе исследования не удалось достичь основной конечной точки, оно достигло статистической значимости по всем заранее указанным ключевым вторичным конечным точкам, что указывает на то, что лечение Элевидисом изменяет течение симптомов МДД.
Руководству по-прежнему необходимо будет провести подтверждающее исследование, чтобы преобразовать ускоренное одобрение для пациентов с МДД, не находящихся на амбулаторном лечении, в полное. В настоящее время Sarepta проводит исследование ENVISION III фазы для оценки безопасности и эффективности генной терапии у пациентов с МДД, не проходящих амбулаторное лечение. Это исследование также соответствует нормативным требованиям для одобрения Elevidys за пределами Соединенных Штатов.
Элевидис - это единственная в Соединенных Штатах одноразовая генная терапия для лечения МДД. МДД - прогрессирующее и дегенеративное заболевание, приводящее к слабости и истощению мышц тела. Несмотря на то, что изначально компания была одобрена с ограниченной маркой, в прошлом году выручка от продаж Elevidys в Сарепте составила более 200 миллионов долларов, что является обнадеживающим показателем для препарата, который был запущен в продажу во второй половине 2023 года. Такой резкий рост цен на акции, последовавший за объявлением о расширении деятельности лейбла, вероятно, связан с потенциалом Elevidys стать блокбастером.
С начала года акции Sarepta выросли на 28,1% против падения на 7,9% в отрасли.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Компания Sarepta разработала Elevidys в сотрудничестве с Roche RHHBY. В 2019 году Sarepta и Roche заключили лицензионное соглашение о разработке и коммерциализации Elevidys. В соответствии с соглашением, Sarepta отвечает за маркетинг терапии в Соединенных Штатах, в то время как Roche отвечает за маркетинг генной терапии за пределами страны. Sarepta также имеет право на получение совместной помощи.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод