Ultragenyx завершила подачу заявки BLA в FDA на генную терапию DTX401 для лечения GSDIa.

(RTTNews) - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) объявила, что завершила поэтапную подачу своей заявки на получение лицензии на биопродукты (BLA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США для генной терапии DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec), предназначенной для лечения болезни накопления гликогена типа Ia (GSDIa). Если будет одобрена, DTX401 станет первой терапией, которая непосредственно решает основную причину GSDIa, что станет значительным достижением для пациентов, страдающих этим редким генетическим расстройством. Компания ранее подала неклинические и клинические модули в FDA в августе и теперь завершила пакет документов с подачей модуля по химии, производству и контролю (CMC). RARE закрыл торги во вторник на NasdaqGS на уровне $22.78, увеличившись на $3.06 или 15.52%. В ходе ночных торгов в 8:46 PM EST акция немного снизилась до $22.41, упав на $0.37 или 1.62%. Для получения дополнительных новостей о здоровье посетите rttnews.com. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод