Ultragenyx Представляет обновленную информацию о программе лечения синдрома Ангельмана GTX-102

(RTTNews) - Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) опубликовала данные 1/2 фазы в поддержку 3-й фазы исследования Aspire по GTX-102, антисмысловому олигонуклеотиду для лечения синдрома Ангельмана. Данные фазы 1/2 показали улучшения во всех областях и подтвердили, что исследование Aspire фазы 3 имеет достаточные возможности для установления эффективности GTX-102.

По состоянию на конец сентябрьской фазы 1/2, пациенты из групп, которым увеличивали дозу, демонстрировали постоянное улучшение во многих областях на 48-й неделе (338-й день). Пациенты (n=40) из групп, получавших повышение дозы и экспансивную терапию, на 48-й неделе продемонстрировали среднее изменение показателя когнитивного роста по шкале Бейли-4 (GSV) по сравнению с исходным уровнем на +6,7 по сравнению с минимально значимой разницей в +5. Используя первичную конечную точку 3-й фазы теста Bayley-4 Cognition Raw score, среднее изменение по сравнению с исходным уровнем составило +10,9. Полученные данные свидетельствуют о том, что исследование 3-й фазы более чем на 95% позволяет выявить эффект лечения, даже если реакция в фиктивной группе в три раза превышает наблюдаемые изменения в доступных данных естественной истории1.

Компания отметила, что на 48-й неделе (338-й день) данные от 28 пациентов из расширенных когорт A и B были проанализированы с использованием ключевой вторичной конечной точки 3-й фазы МЛУ- и показали общий суммарный ответ +2,0. Полученные данные свидетельствуют о том, что примерно у 80% (22 из 28 пациентов) пациентов было достигнуто клинически значимое общее улучшение по крайней мере в одной области.

Полученные данные подтверждают, что исследование Aspire 3-й фазы обладает достаточными возможностями для определения эффективности GTX-102 в отношении первичной конечной точки познания или ключевой вторичной конечной точки MDRI на 48-й неделе.

GTX-102 продемонстрировал устойчивый и приемлемый профиль безопасности на момент публикации данных.

Чтобы узнать больше о таких новостях в области здравоохранения, посетите сайт rttnews.com.

Взгляды и суждения, выраженные здесь, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают позицию Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод