SRPT резко падает из-за смерти Второго пациента после инфузии генной терапии МДД
Акции Sarepta Therapeutics SRPT упали на 42% на предварительном рынке сегодня после того, как компания сообщила о смерти второго пациента после лечения Элевидисом, одноразовой генной терапией для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Этот последний летальный исход был вызван острой печеночной недостаточностью (ОПН), которая также стала причиной смерти первого пациента, о которой сообщалось три месяца назад. Оба случая смерти произошли у пациентов с МДД, которые не являются амбулаторными (не могут ходить).
Основываясь на этих событиях, "Сарепта" приостановила прием Элевидиса для амбулаторных пациентов в коммерческих условиях и рассматривает возможность усиления режима иммуносупрессии, чтобы сделать терапию более безопасной для этих пациентов. Компания также добровольно приостановила прием препарата в рамках продолжающегося исследования ENVISION на поздней стадии, разработанного для удовлетворения нормативных требований к применению Элевидиса за пределами Соединенных Штатов. В этом исследовании проводится оценка терапии у пациентов с МДД, не проходящих амбулаторное лечение.
Эти недавние изменения не повлияли на маркировку Элевидиса для амбулаторных пациентов. Компания Sarepta заявила, что соотношение пользы и риска при лечении МДД в амбулаторных условиях остается положительным.
Компания Sarepta проинформировала FDA и другие мировые органы здравоохранения об этих изменениях.
Запасы SRPT снижаются
Для рассмотрения второго дела "Сарепта" выбрала самое неподходящее время, поскольку с начала этого года цена ее акций уже значительно упала. В то время как некоторые заинтересованные стороны могли бы отмахнуться от первого случая как от единичного случая, вторая смерть вызывает более серьезные опасения по поводу профиля безопасности Элевидиса и может еще больше замедлить его внедрение на рынок, поскольку врачи, вероятно, будут более осторожны при назначении терапии.
С начала года акции Sarepta упали на 70% по сравнению со снижением в отрасли на 1%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Elevidys является основным источником дохода для Sarepta. В первом квартале 2025 года продажи препарата составили более половины его выручки. После того, как "Сарепта" сообщила о первом случае, EMA приостановило все клинические исследования, связанные с Элевидисом, что повлияло на планы по запуску терапии в Европе. Хотя в то время компания Sarepta приписывала первый летальный исход ЦМВ-инфекции, это негативно сказалось на внедрении генной терапии, что вынудило ее снизить прогноз чистой выручки от продукции на весь 2025 год с 2,9 до 3,1 миллиарда долларов до 2,3-2,6 миллиарда долларов.
Такие продолжающиеся неудачи с внедрением Elevidys могут негативно сказаться на траектории роста SRPT и показателях складских запасов. С момента своего коммерческого запуска в июне 2023 года компания thera
Источник nasdaq.com, автоматический перевод