Rocket Pharmaceuticals: FDA одобрило приоритетное рассмотрение RP-L201 - Краткие факты

(RTTNews) - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) объявила, что FDA приняло заявку на получение лицензии на биологические препараты и предоставило приоритетное рассмотрение RP-L201, исследовательской генной терапии на основе лентивирусных векторов для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I. Дата PDUFA - 31 марта 2024 года.

Тяжелый дефицит адгезии лейкоцитов-I - редкое аутосомно-рецессивное заболевание у детей, вызванное мутациями в гене ITGB2, кодирующем бета-2 интегринный компонент CD18. Это редкое заболевание предрасполагает пациентов к рецидивирующим и смертельным инфекциям и почти всегда приводит к летальному исходу в детском возрасте без аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. По оценкам, LAD-I поражает примерно от 800 до 1000 человек в США и Европе.

Для получения дополнительной информации о таких новостях здравоохранения посетите rttnews.com .

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод