Rocket Pharma Получила Письмо с полным ответом FDA на Kresladi

(RTTNews) - Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) объявила в пятницу, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) опубликовало письмо с полным ответом на заявку Rocket на получение лицензии на биологические препараты для Kresladi, в котором запрашивается ограниченное количество дополнительной информации о производстве и контроле химических веществ или CMC для завершения рассмотрения.

Компания заявила, что связалась со старшими должностными лицами FDA из Центра оценки и исследований биологических препаратов, чтобы уточнить точные детали CMC, необходимые для ускорения утверждения Креслади.

Глобальное исследование Креслади, проведенное компанией Rocket на этапе 1/2, позволило достичь всех основных и второстепенных конечных точек. Результаты показали 100-процентную общую выживаемость через 12 месяцев после инфузии, значительное снижение частоты инфицирования по сравнению с уровнем до лечения и отсутствие каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.

Kresladi - это лентивирусная векторная генная терапия, разработанная для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I, редкого детского заболевания с аутосомно-рецессивным типом наследования.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод