18.09.24 14:50 Поделиться

RCKT завершает регистрацию в рамках исследования редких заболеваний сердца, акции растут

Акции Rocket Pharmaceuticals, Inc. 2,85$ -1,25% Прогноз 9,73$

Акции Krystal Biotech, Inc. 300,01$ 2,32% Прогноз 222,45$

Акции Illumina, Inc. 170,93$ 5,16% Прогноз 144,20$

Акции Fulcrum Therapeutics, Inc. 3,20$ 1,91% Прогноз 18,56$

Показать ещё 1

Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. RCKT объявила о завершении набора пациентов для участия во втором этапе ключевого исследования, в ходе которого оценивался кандидат на генную терапию RP-A501 для лечения пациентов мужского пола с болезнью Данона.

Болезнь Данона - редкое наследственное заболевание, связанное с Х-хромосомой, вызываемое мутациями в гене LAMP2.

По данным компании, в Соединенных Штатах и Европе болезнью Данона страдают от 15 000 до 30 000 пациентов. В настоящее время единственным доступным методом лечения этого заболевания является трансплантация сердца, которая не считается излечивающей и может привести к осложнениям.

Акции компании выросли на 13,5% 17 сентября после публикации новостей.

С начала года акции Rocket упали на 27,2% по сравнению с ростом в отрасли на 1%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Подробнее об исследовании болезни Данона RP-A501, проведенном RCKT

В рамках глобального многоцентрового исследования II фазы проводится оценка безопасности и эффективности RP-A501 у пациентов мужского пола с болезнью Данона.

Основной целью исследования является проверка улучшения экспрессии белка LAMP2 и снижения массы левого желудочка, измеренных с помощью биомаркера, при оценке эффективности RP-A501. Это будет использовано для ускоренного утверждения RP-A501.

Ключевой вторичной конечной точкой исследования является наблюдение за изменением уровня тропонина. К другим вторичным конечным точкам относятся натрийуретические пептиды, обеспечивающие выживаемость без осложнений в течение 24 месяцев, и безопасность лечения на ранних стадиях.

По словам руководства, RP-A501 является первым продуктом для генной терапии, который продемонстрировал безопасность и эффективность в клинических исследованиях при сердечно-сосудистых заболеваниях.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и Европейское медицинское агентство (European Medical Agency) ранее присвоили RP-A501 статус усовершенствованной терапии в области регенеративной медицины и статус программы приоритетных лекарственных средств (PRIME) соответственно.

Другие направления деятельности RCKT в области разработки

Компания разрабатывает свой метод генной терапии Kresladi (marnetegragene autotemcel) для лечения пациентов с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-I (LAD-I), редким генетическим заболеванием.

В июне 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) опубликовало письмо с полным ответом (CRL) на заявку Rocket на получение лицензии на биологические препараты (BLA) с просьбой разрешить Креслади лечение LAD-I.

Согласно CRL, FDA запросило "ограниченную" дополнительную информацию о химическом производстве и контроле (CMC), которая является частью представления BLA. Цель CMC - обеспечить идентичность каждой партии конечного продукта с точки зрения его безопасности, чистоты, эффективности и эксплуатационных характеристик.

Rocket также проводит оценку двух других методов генной терапии, а именно R

Источник nasdaq.com, автоматический перевод

Все публикации про Rocket Pharmaceuticals, Inc. Krystal Biotech, Inc. Illumina, Inc. Fulcrum Therapeutics, Inc. Автопереведенные новости