MeiraGTx Улучшит Генную Терапию Дистрофии Сетчатки LCA4 С Положительными Результатами I/II Фазы

(RTTNews) - MeiraGTx Holdings Plc. (MGTX), компания по производству генетических препаратов клинической стадии, в пятницу объявила о прогрессе в своей программе генной терапии врожденного амавроза Лебера 4 или LCA4, тяжелой дистрофии сетчатки, вызванной генетическим дефицитом AIPL1.

Данные исследования I/II фазы, недавно опубликованные в журнале The Lancet, подчеркивают исключительную эффективность rAAV8.hRKp.AIPL1, одноразовой генной терапии, которая продемонстрировала значительное улучшение остроты зрения и функционального зрения у маленьких детей, ранее считавшихся слепыми от рождения.

Терапия, проводимая с помощью субретинальной инъекции, продемонстрировала значительную защиту от дегенерации сетчатки: у всех 11 пролеченных детей улучшилось зрение всего после одного введения препарата.

МейраГТх сказал, что эти данные знаменуют собой важную веху в стремлении компании изменить методы лечения наследственных заболеваний сетчатки.

В настоящее время компания работает с мировыми регулирующими органами, включая MHRA и FDA, чтобы ускорить процесс одобрения и предоставить rAAV8.hRKp.AIPL1 для детей, родившихся с LCA4.

"LCA4 - одна из самых тяжелых форм наследственной слепоты, и результаты действительно замечательные. Эти улучшения выходят за рамки зрения, предлагая преимущества, которые меняют жизнь в плане общения, поведения, обучения в школе и социальной интеграции.

Компания MeiraGTx заявила, что продолжает продвигать свои инновационные генетические препараты и по-прежнему сосредоточена на разработке методов лечения, изменяющих жизнь пациентов с высокими неудовлетворенными потребностями в области глазной генетики.

Акции MGTX закрылись на торгах в четверг (20 февраля 2025 г.) на уровне $6,83, снизившись на 0,87%. На премаркете в пятницу акции упали на 3,37% до $6,60.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод