Лучший инструмент для редактирования генов: Intellia Therapeutics против Ракетные фармацевтические препараты
Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) и Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) - биотехнологические компании, занимающиеся редактированием генов, которые хотят предложить то, что могут немногие другие: лекарства от наследственных заболеваний, которые до сих пор были недоступны медицинской науке. Но на данный момент этот потенциал далек от реализации, поскольку обе компании проводят клинические испытания, существуя исключительно за счет любого дохода, который они могут получить от сотрудничества с другими биофармацевтическими компаниями.
Имея это в виду, есть ли у одного из пары больше шансов на успех, чем у другого? Давайте оценим, какие акции лучше подходят для редактирования генов, изучив зрелость конвейера каждого игрока, наличие денежных средств и размер целевого рынка, чтобы выяснить это.
Ракета устремляется к небольшим рынкам
Случай с Rocket Pharmaceuticals заключается в том, что она могла бы коммерциализировать свои первые лекарства на рынках редких заболеваний, где нет других вариантов.
Вскоре он вступит во вторую фазу клинических испытаний со своим кандидатом для лечения болезни Данона, смертельного наследственного заболевания сердца, которым страдают до 30 000 человек в США и ЕС. Его программа лечения анемии Фанкони находится на стадии представления регулирующим органам и коммерциализации в ближайшие кварталы, потенциально леча до 275 человек в год.
Кроме того, компания уже подала заявку в Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) на коммерциализацию своего кандидата для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I (LAD-I), в подавляющем большинстве случаев смертельного наследственного заболевания иммунной системы, от которого ежегодно страдают от 50 до 75 человек в США и Европе. Его лечение может быть излечивающим, и руководство считает, что относительно скоро оно может обеспечить расширенные показания для среднетяжелых и легких форм заболевания.
Учитывая, что компания только что выпустила новые акции и предварительно профинансированные варранты на сумму 175 миллионов долларов в дополнение к денежным средствам и их эквивалентам на сумму 307 миллионов долларов по состоянию на второй квартал, у нее на руках операционные расходы менее чем за два года. Если компания сможет коммерциализировать хотя бы одну из двух своих программ on deck, она может стать прибыльной до конца 2024 года.
Но существует риск того, что рынки, на которые нацелена Rocket, просто слишком малы для поддержания бизнеса в долгосрочной перспективе. И это немаловажная проблема, поскольку применяемые в нем методы редактирования генов предназначены для обеспечения длительного или даже необратимого лечебного эффекта всего за одну дозу.
Путь Intellia длиннее, но мог бы быть более прибыльным
Intellia Therapeutics находится на несколько более ранней стадии развития, чем Rocket Pharmaceuticals, и может похвастаться всего двумя клиническими программами, которые
Источник nasdaq.com, автоматический перевод