БиоМарин (BMRN) Получил одобрение CHMP на препарат от гемофилии Roctavian
BioMarin Pharmaceutical Inc. BMRN получила положительное заключение Комитета по лекарственным средствам для использования человеком (“CHMP”), рекомендующего условное разрешение на продажу (CMA) для своего кандидата на генную терапию, валоктокогена роксапарвовека, для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А.
Компания ожидает окончательного решения Европейской комиссии (ЕК), которое, как правило, согласуется с рекомендацией CHMP, ожидается к третьему кварталу 2022 года.
Однократная инфузионная генная терапия (валоктокоген роксапарвовек) будет продаваться под торговой маркой Roctavian. Лечение будет доступно для взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А, которые ранее не лечились ингибиторами фактора VII и не имеют обнаруживаемых антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5. Roctavian станет первой генной терапией для пациентов с гемофилией А в Европе после потенциального условного одобрения.
Гемофилия А - это наследственное нарушение свертываемости крови, вызванное недостатком фактора свертывания крови VIII. Согласно данным Биомарина, однократная доза Роктавиана может поддерживать эффективные уровни фактора VIII, белка, дефицит которого наблюдается у пациентов с тяжелой формой гемофилии, согласно данным клинических исследований. В настоящее время стандартом лечения таких пациентов является пожизненная инъекционная терапия, помогающая поддерживать достаточное количество факторов свертывания крови для предотвращения кровотечений.
Если ЕК одобрит Roctavian, это обеспечит доступ к более чем 20 000 пациентам с тяжелой формой гемофилии А по всей Европе, на Ближнем Востоке и в акции (изменено) (изменено) BioMarin снизились на 1,7% с начала года по сравнению со снижением на 21,2% в отрасли.
BioMarin Pharmaceutical Inc. Цена и консенсус
В Соединенных Штатах компания BioMarin первоначально подала заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) с просьбой одобрить валоктокоген роксапарвовек в качестве потенциального средства для лечения гемофилии А в 2020 году. Однако в августе 2020 года FDA выпустило полное ответное письмо (CRL). Регулирующий орган запросил дополнительные данные о годовых показателях кровотечений из исследования GENEr8-1, чтобы предоставить больше доказательств долгосрочного эффекта.
Тогда BioMarin также отозвала свою заявку на MAA в Европе. BioMarin повторно представила MAA и свои новые данные за один год Европейскому агентству по лекарственным средствам (EMA) в июне 2021 года. В январе 2022 года БиоМарин объявил данные о безопасности и эффективности двухлетнего наблюдения, полученные в ходе исследования III фазы GENEr8-1, и представил их в EMA.
BioMarin планирует повторно заполнить BLA в FDA в июне 2022 года. Но в прошлом месяце компания объявила, что они решили
Источник nasdaq.com, автоматический перевод