Biogen и Stoke Therapeutics представили многообещающие данные долгосрочных исследований по Zorevunersen при синдроме Драве.

(RTTNews) - Biogen Inc. (BIIB) и Stoke Therapeutics Inc. (STOK) представили новые данные долгосрочного наблюдения из продолжающихся исследований открытой этикетки (OLE) по zorevunersen, подтверждающие его потенциал как модифицирующего болезнь лечения синдрома Драве. Результаты были представлены на 54-й ежегодной встрече Общества детской неврологии (CNS).

Данные за два года из когнитивного и поведенческого анализа показали устойчивые улучшения у пациентов, получавших zorevunersen, в резком контрасте с минимальными изменениями, наблюдаемыми в исследовании естественной истории пациентов, получавших стандартную терапию. Кроме того, трехлетние результаты по шкалам глобального впечатления клиницистов и опекунов о состоянии (CGI-C и CaGI-C) показали, что 95% пациентов испытали улучшения в общем клиническом состоянии, как сообщили независимо опекуны и клиницисты. Эти результаты дополняют ранее представленные улучшения качества жизни, сообщенные опекунами, с использованием шкалы EQ-VAS.

Данные стали частью более широкой презентации постеров, охватывающей исследования Фазы 1/2a и продолжающиеся OLE исследования. Безопасность и переносимость оставались основными конечными точками, в то время как вторичными конечными точками были частота крупных моторных судорог, когнитивные функции и поведение. На протяжении трех лет пациенты продемонстрировали значительное и стабильное снижение частоты судорог и выраженные улучшения в когнитивных и поведенческих показателях, даже продолжая получать стандартные противосудорожные препараты.

Наиболее значительные преимущества наблюдались у пациентов, получавших загрузочную дозу 70 мг, за которой следовали поддерживающие дозы 45 мг в исследовании Фазы 1/2a. Этот режим дозирования в настоящее время оценивается в исследовании Фазы 3 EMPEROR, которое направлено на дальнейшую валидацию терапевтического потенциала zorevunersen при синдроме Драве.

STOK закрыл регулярные торги в четверг на уровне $29.90, снизившись на $0.60 или 1.97%.

Для получения более качественных новостей о здоровье посетите rttnews.com.

Мнения и взгляды, выраженные в данном документе, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод