Ascendis Растет на основе Обнадеживающих данных Исследования препарата от Карликовости
Акции Ascendis Pharma ASND выросли на 17% в понедельник после того, как компания сообщила о превосходных результатах исследования pivotal ApproaCH, в ходе которого оценивались результаты применения ТрансКон CNP один раз в неделю у детей в возрасте от двух до 11 лет с ахондроплазией, наиболее распространенной формой карликовости.
Препарат ASND демонстрирует преимущества при лечении AGV у пациентов с ахондроплазией
Исследование ApproaCH достигло своей основной конечной точки — годовой скорости роста (AGV) - через 52 недели - у детей, получавших ТрансКон CNP, средняя скорость роста составила 5,89 см/год по сравнению с 4,41 см/год в группе плацебо.
Руководство также провело подгрупповой анализ этих данных по возрастным группам - детям в возрасте от двух до менее чем пяти лет и другой группе в возрасте от пяти до 11 лет. У пациентов первой группы, получавших ТрансКон CNP, средний показатель AGV составил 6,07 см/год по сравнению с 5,06 см/год у пациентов, получавших плацебо. У тех, кто получал препарат во второй возрастной группе, средний показатель AGV составил 5,79 см/год по сравнению с 4,02 см/год при приеме плацебо.
По данным Ascendis, лечение препаратом также продемонстрировало статистически значимое улучшение других вторичных конечных показателей, включая Z-балл роста и изменение показателя AGV по сравнению с исходным уровнем.
Но почему запасы BioMarin упали по данным TransCon CNP
Существует только один препарат, одобренный для лечения ахондроплазии в Соединенных Штатах и Европе, — Voxzogo, который продается компанией BioMarin BMRN. С момента своего запуска в 2021 году компания BMRN стремительно осваивает Voxzogo, что обусловлено высоким спросом на рецептурные препараты. В первой половине 2024 года выручка BioMarin от продажи этого препарата составила почти 337 миллионов долларов, что на 67% больше, чем в прошлом году.
Хотя трудно напрямую сравнивать результаты двух разных клинических исследований, инвесторы, вероятно, были впечатлены преимуществом приема препарата ТрансКон CNP один раз в неделю по сравнению с Voxzogo, который требует ежедневного приема. Этот важный фактор не только привел к резкому росту цен на акции Ascendis, но и привел к падению котировок BioMarin почти на 18% после объявления результатов.
Акции Ascendis выросли на 10,8% за год по сравнению с ростом отрасли на 1,0%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Планы Ascendis на будущее в отношении препарата
Основываясь на результатах исследования ApproaCH, руководство намерено подать в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) заявку на получение разрешения на применение Транскона CNP при ахондроплазии в течение первого квартала 2025 года. Компания также планирует подать аналогичную заявку в EMA в третьем квартале 2025 года.
Рейтинг ASND по рейтингу Zacks
В настоящее время Ascendis занимает 3-е место в рейтинге Zacks (удерживается).
Цена Ascendis Pharma A/S
Цена Ascendis Pharma A/S / Предложение Ascendis Pharma A/S
Наш клиент
Источник nasdaq.com, автоматический перевод