Ascendis подтверждает устойчивые преимущества роста при ахондроплазии в испытании COACH.

(RTTNews) - Ascendis Pharma A/S (ASND) объявила о положительных предварительных данных из 52-й недели клинического испытания COACH фазы 2, оценивающего разовую еженедельную терапию TransCon CNP в сочетании с TransCon hGH у педиатрических пациентов с ахондроплазией. Исследование показало статистически значительное увеличение годовой скорости роста (AGV) и улучшение пропорциональности тела при поддержании благоприятного профиля безопасности.

Ахондроплазия, наиболее распространенная форма карликовости, вызвана мутациями в гене FGFR3 и приводит к нарушению роста костей. Дети, страдающие этим заболеванием, часто сталкиваются с осложнениями, выходящими за рамки низкого роста, включая диспропорциональные черты тела и потенциальные риски для здоровья.

Дизайн испытания и результаты:

В исследование были включены дети с ахондроплазией, включая как ранее не леченных пациентов, так и тех, кто уже проходил терапию TransCon CNP.

Первой конечной точкой была годовая скорость роста на 52-й неделе. Результаты показали, что ранее не леченные пациенты достигли годовой скорости роста 8,8 см в год, что на 3,9 см больше исходного уровня, в то время как пациенты с опытом применения TransCon CNP достигли 8,42 см в год, что на 3,28 см больше исходного уровня.

Улучшения в Z-оценках роста еще раз подтвердили эффективность терапии, превышающую монотерапию. Комбинированная терапия, как правило, хорошо переносилась, большинство нежелательных явлений были легкими по своей природе. Важно, что не было зарегистрировано случаев симптоматической гипотонии или переломов, и все пациенты завершили 52-недельный период лечения.

Клиническое значение:

Эти данные предполагают, что комбинирование TransCon CNP с прерывистыми увеличениями TransCon hGH может обеспечить лучшие результаты роста по сравнению с монотерапией. Улучшения пропорциональности тела и размаха рук подчеркивают потенциал терапии в решении как вопросов роста, так и качества жизни при ахондроплазии. Долговечность результатов подчеркивает перспективность этого комбинированного подхода для долгосрочного управления состоянием.

Следующие шаги:

Ascendis готовит ключевое клиническое испытание фазы 3 для сравнения монотерапии TransCon CNP с комбинированным режимом. Компания также планирует интегрировать комбинированную терапию в свою существующую стратегию подачи регуляторных заявок в США для TransCon CNP.

Смотрев в будущее, Ascendis стремится упростить лечение в одноинъекционную форму, повышая удобство для пациентов и их опекунов.

Предстоящие вехи:

Компания ожидает начала программы фазы 3 комбинированной терапии TransCon CNP, продолжение регуляторного рассмотрения монотерапии TransCon CNP в США и ЕС, а также расширение своей технологии TransCon на другие эндокринные и редкие болезни.

Компания завершила третий квартал с наличными средствами, эквивалентами наличных и оборотными ценными бумагами на сумму примерно 539 миллионов евро.

ASND торговалась в диапазоне от 118,03 до 229,94 долларов за последний год. Акции закрыли вчерашние торги на уровне 208,75 долларов, снизившись на 2,12%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод