Arrowhead получила первое одобрение FDA с REDEMPLO для редкого генетического заболевания.
(RTTNews) - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (ARWR) объявила, что FDA одобрило REDEMPLO для взрослых пациентов с семейным холестериновым синдромом.
Семейный холестериновый синдром (FCS) - это редкое генетическое заболевание, при котором уровень триглицеридов у пациентов обычно в 10-100 раз выше нормы, что значительно увеличивает риск повторяющегося и потенциально смертельного панкреатита.
REDEMPLO (plozasiran) - это терапия с использованием малых интерферирующих РНК (siRNA), использующая запатентованную платформу TRiM компании Arrowhead для снижения уровня триглицеридов путем подавления генов, вызывающих болезнь. Препарат вводится в виде удобной подкожной инъекции 25 мг раз в три месяца, что предоставляет пациентам возможность самостоятельного лечения.
Одобрение FDA основывалось на результатах III фазы клинического испытания, названного PALISADE, контролируемого плацебо исследования, которое оценивало эффективность и безопасность REDEMPLO у взрослых, диагностированных с FCS.
Результаты показали, что REDEMPLO значительно снизил уровень триглицеридов от исходного уровня и уменьшил числовую частоту острых панкреатитов по сравнению с плацебо.
Данные по безопасности показали, что режим в целом был управляемым, с дополнительным преимуществом, что он подходит для амбулаторного применения и самостоятельной инъекции, согласно информации компании.
Данные из исследования PALISADE будут представлены на предстоящих научных встречах, что обеспечит дополнительную видимость клинического воздействия REDEMPLO.
Это одобрение стало первым одобренным FDA препаратом компании Arrowhead, представляя собой важную веху в переходе компании к коммерческой деятельности. REDEMPLO будет доступен в США до конца года.
ARWR торговалась в диапазоне от $9.57 до $43.69 за последний год. Акции закрылись вчера на уровне $40.47, увеличившись на 0.08%.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнением автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод