Акции SLDB выросли на 60% за месяц: Вот что Вам следует знать
Акции Solid Biosciences SLDB выросли на 59,9% за последний месяц. Рост цен на акции был обусловлен в основном положительными исходными данными, объявленными в середине февраля, о начале и середине исследования продукта-кандидата для генной терапии следующего поколения, SGT-003, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Промежуточные данные биопсии, полученные у первых трех участников на 90-й день, показали, что средняя экспрессия микродистрофина, измеренная методом вестерн-блоттинга, составила 110%, а также улучшение многих биомаркеров, которые являются показателями здоровья и эластичности мышц.
За последние три месяца акции Solid Biosciences выросли на 7,6% по сравнению с падением в отрасли на 1%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Подробнее об исследовании SLDB I/II фазы DMD для SGT-003
В рамках исследования INSPIRE DUCHENNE I/II фазы проводится оценка безопасности, переносимости и эффективности SGT-003, вводимого в виде однократной внутривенной инфузии детям с МДД. По состоянию на 11 февраля 2025 года шесть участников исследования INSPIRE DUCHENNE получили дозы SGT-003. В настоящее время продолжается набор участников, и ожидается, что к началу второго квартала 2025 года по меньшей мере 10 участников получат дозы, а к четвертому кварталу 2025 года - около 20.
Первоначальные данные также показали обнадеживающие ранние признаки потенциальной пользы для сердца. Первые шесть пациентов с МДД хорошо переносили SGT-003. Побочные эффекты были в основном легкой и умеренной степени тяжести и соответствовали тем, которые обычно наблюдаются при генной терапии AAV.
SLDB планирует провести совещание FDA в середине 2025 года, чтобы обсудить возможный ускоренный путь одобрения SGT-003 для лечения МДД.
МДД - это прогрессирующее дегенеративное заболевание, которое приводит к слабости и истощению мышц тела. Кандидат разрабатывается с использованием запатентованного компанией SLDB и рационально сконструированного капсида (AAV-SLB101). Исследовательская генная терапия уже признана FDA в качестве ускоренного лечения редких педиатрических заболеваний и орфанных лекарственных препаратов в Соединенных Штатах для лечения МДД.
Другой кандидат SLDB на клиническую стадию разработки
Помимо SGT-003, на клинической стадии разработки Solid Biosciences находится еще один новый кандидат в генную терапию на основе AAV - SGT-212, который разрабатывается для лечения атаксии Фридрейха (FA). В январе 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило заявку SLDB на исследование нового лекарственного средства (IND), чтобы начать клинические исследования SGT-212 по показаниям для FA.
По данным компании, SGT-212 является единственным полноценным кандидатом на заместительную генную терапию фратаксином, который нацелен на лечение сердечных заболеваний
Источник nasdaq.com, автоматический перевод