Акции Rocket Pharmaceuticals стремительно растут, но Вот почему Вам следует действовать осторожно
Учитывая, что акции Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) 13 сентября выросли на 38%, становится ясно, что у акций есть свои восторженные сторонники.
Разработчик препарата для лечения редких заболеваний только что объявил, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало добро на проведение клинического испытания фазы 2, в ходе которого тестируется его генная терапия болезни Данона, смертельного и редкого наследственного заболевания сердца, от которого в настоящее время нет лечения.
Сейчас компания еще на шаг приблизилась к коммерциализации, и, учитывая, что у ее кандидата уже есть обозначения как fast track, так и орфанных препаратов, путь на рынок может оказаться совсем не долгим.
Тем не менее, Rocket остается биотехнологией с предварительным доходом, а это означает, что ей нужно будет выгодно запустить лекарство и погасить новые долги или привлечь больше капитала, если она собирается выжить. Давайте разберемся, почему это делает данную акцию более рискованной, чем кажется на первый взгляд.
Будущее светлое... или так оно и есть?
Rocket Pharmaceuticals, похоже, находится на пути к коммерциализации своего первого лекарства в течение ближайших нескольких лет; однако есть несколько причин, по которым это может оказаться не таким выгодным для акционеров, как кажется.
Регулирующие органы в настоящее время рассматривают ходатайство компании о коммерциализации ее генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов 1 (LAD-1), редкого наследственного заболевания иммунной системы, которое обычно приводит к летальному исходу у большинства пациентов в возрасте до 40 лет. Но только около 1000 человек в США и Европейском Союзе, как правило, страдают этим заболеванием в любой момент времени, при этом ежегодно ставится от 50 до 75 новых диагнозов. Более того, кандидат от компании, по-видимому, обладает лечебным действием или, по крайней мере, высокоэффективен при приеме одной дозы. Таким образом, он мог бы очень легко избавиться от рынка сбыта своих лекарств.
Компания также планирует представить свои материалы в FDA для утверждения своей программы лечения анемии Фанкони до конца года. Но это во многом та же ситуация, что и с LAD-1; в США и Европе требуется лечение не более 7000 пациентов, при этом дополнительно диагностируется от 200 до 275 в год, и лечение, скорее всего, является лечебным или почти излечимым. Даже при отсутствии каких-либо конкурентов в этой области, вероятно, существует довольно низкий предел дохода, который биотехнология может получить от своего лекарства.
Кроме того, генная терапия, основанная на вирусных векторах, таких как Rocket, как правило, очень дорога в производстве и применении. Могут возникнуть проблемы с получением прибыли даже после вывода на рынок одного или нескольких своих лекарств. А небольшие целевые группы пациентов вполне может быть трудно найти и принять на борт, поскольку
Источник nasdaq.com, автоматический перевод