Акции REGENXBIO достигли нового максимума на данных испытаний по Дюшенну - станет ли 2026 год преобразующим?

(RTTNews) - Акции REGENXBIO Inc. (RGNX) выросли более чем на 11% до $16.27 на предрыночных торгах в понедельник после обнадеживающих новых долгосрочных данных по программе Дюшена и ключевых катализаторов, запланированных на этот год. Исследуемая генетическая терапия компании для мышечной дистрофии Дюшена, RGX-202, проходит испытания в рамках исследования под названием AFFINITY DUCHENNE. Это исследование проводится в три последовательные части: фаза I/II (Часть 1), основное исследование фазы 3 (Часть 2) и подтверждающее исследование (Часть 3). Вчера были опубликованы новые положительные функциональные данные за 18 месяцев от пациентов, которые получали основную дозу в фазе I/II исследования AFFINITY DUCHENNE. Все пациенты превзошли ожидаемую траекторию заболевания по оценке North Star Ambulatory Assessment (NSAA), используя установленную модель прогрессирования заболевания cTAP. cTAP - это контролируемая модель естественной истории прогрессирования заболевания для мышечной дистрофии Дюшена, которая предсказывает, как функция пациентов будет ухудшаться с течением времени без лечения. Через 18 месяцев пациенты, получавшие RGX-202, улучшили свои показатели в среднем на 7.4 пункта по сравнению с cTAP. Эти же пациенты улучшили свои показатели в среднем на 6.6 пункта по сравнению с cTAP через 12 месяцев после лечения. Компания планирует представить дополнительные данные о безопасности, биомаркерах и функциональных показателях фазы I/II на Клинической и научной конференции MDA в марте 2026 года. Основная часть испытаний исследования AFFINITY DUCHENNE полностью набрана, в ней участвуют 30 пациентов, в то время как набор участников в подтверждающее исследование продолжается. Компания ожидает представить основные итоговые данные из исследования AFFINITY DUCHENNE в начале второго квартала 2026 года, с подачей заявления на получение лицензии на биопродукты (BLA) в соответствии с ускоренной процедурой одобрения, запланированной на середину 2026 года. Другие исследуемые генетические терапии в разработке включают Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) для MPS II, также известного как синдром Хантера, и Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) для влажной возрастной макулярной дегенерации (влажная AMD) и диабетической ретинопатии (DR). -- Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) для лечения мукополисахаридоза II (MPS II) находится на рассмотрении FDA, решение ожидается 8 февраля 2026 года. Подсетчаточный Sura-vec проходит основные испытания фазы 3 для неоваскулярной (влажной) возрастной макулярной дегенерации (nAMD), получивших название ATMOSPHERE и ASCENT, с ожидаемыми итоговыми данными в четвертом квартале 2026 года. Компания запланировала выступление на конференции J.P Morgan Healthcare Conference в среду, 14 января 2026 года, в 10:30 по тихоокеанскому времени. RGNX торговались в диапазоне от $5.03 до $15.80 за последний год. Акции закрылись в пятницу на уровне $14.59, снизившись на 2.73%. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод