Акции биотехнологических компаний, ожидающие решения FDA в июле 2025 года.

(RTTNews) - Июль отмечается как Месяц осведомленности о саркоме. Саркома - это редкий тип рака, который поражает мышцы, жир, нервы и другие соединительные ткани. По данным отчетов, в США каждый год диагностируется около 15 000 случаев этого типа рака. Темой Месяца осведомленности о саркоме в этом году является "Знай свое нормальное. Действуй по своим симптомам. Защищай свои интересы".

В США имеется несколько одобренных препаратов для лечения сарком. Tecelra компании Adaptimmune Therapeutics, одобренный FDA в августе 2024 года для лечения синовиальной саркомы, агрессивного типа мягкотканевой саркомы, является последним препаратом для лечения сарком, который вышел на рынок.

Готовясь встретить июль, также следует отслеживать важные решения FDA, запланированные на этот месяц.

Dizal

Решение FDA по поводу Sunvozertinib, перорального ингибитора EGFR, разработанного компанией Dizal, дочерней компанией AstraZeneca plc (AZN), ожидается в июле. Sunvozertinib предлагается для лечения пациентов с локально распространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого (NSCLC) с мутациями вставки в экзоне 20 рецептора эпидермального роста (EGFR), как это определено тестом, одобренным FDA, чья болезнь прогрессировала на фоне или после химиотерапии на основе платины.

Препарат получил ускоренное одобрение в Китае в 2023 году, став первым и единственным пероральным средством для пациентов с NSCLC и EGFR экзон 20ins в мире.

Regeneron Pharmaceuticals Inc. (REGN)

Regeneron Pharma имеет два онкологических препарата на рассмотрении FDA, Linvoseltamab и Odronextamab, по которым ожидаются решения. Linvoseltamab - это биспецифический антитело, предназначенное для нацеливания на BCMA (антиген созревания B-клеток), обнаруживаемый на поверхности миеломных клеток, и CD3, белок на Т-клетках, который позволяет иммунной системе распознавать и атаковать раковые клетки. Этот препарат предлагается для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой.

Первоначальная заявка на получение лицензии биологических препаратов (BLA) для Linvoseltamab была отклонена FDA в августе 2024 года из-за проблем на третьей стороне, занимающейся заполнением и упаковкой. После устранения этих производственных проблем Regeneron повторно подала BLA в начале этого года и теперь ожидает решения регуляторного агентства США, которое ожидается 10 июля 2025 года.

Linvoseltamab получил условное разрешение на маркетинг в Европейском Союзе в апреле 2025 года для лечения взрослых с рецидивирующей и рефрактерной (R/R) множественной миеломой.

Препарат компании Odronextamab, предлагаемый для лечения рецидивирующей/рефрактерной фолликулярной лимфомы после двух или более линий системной терапии, также снова рассматривается FDA.

FDA отказала в одобрении Odronextamab в марте 2024 года, не из-за клинической эффективности, безопасности или производственных проблем, а скорее из-за вопросов, связанных со статусом набора участников подтверждающего испытания. После достижения целевого показателя набора участников, установленного FDA, Regeneron повторно подала BLA в феврале 2025 года, и решение теперь ожидается до 30 июля 2025 года.

REGN закрыл торги в пятницу (27 июня 2025 года) на уровне $521.

Otsuka Holdings Co. Ltd. (OTSKY.OB)

Консультативный комитет FDA запланировал рассмотрение дополнительного нового заявления о лекарственном препарате для REXULTI, поданного компанией Otsuka Pharmaceutical, 18 июля 2025 года. Заявка seeks одобрение для использования REXULTI в комбинации с антидепрессантом сертралин для лечения взрослых с посттравматическим стрессовым расстройством (ПТСР).

REXULTI, атипичный антипсихотик, уже одобрен в США для лечения большого депрессивного расстройства, шизофрении и агитации, связанной с деменцией при болезни Альцгеймера. Открытый Otsuka, REXULTI разрабатывается совместно Otsuka и Lundbeck.

OTSKY.OB закрыл торги в пятницу на уровне $24.80, увеличившись на 0.61%.

Roche (RHHBY.OB)

Roche, которая стремится расширить рынок в США для своей биспецифической антитела Columvi, ожидает решения FDA 20 июля 2025 года.

Предлагаемое расширение рынка позволит использовать Columvi в комбинации с гемцитабином и оксалиплатином (GemOx) для лечения рецидивирующей или рефрактерной (R/R) диффузной крупноклеточной лимфомы B (DLBCL) у пациентов, которые получили как минимум одну линию терапии и не подходят для аутологичной трансплантации стволовых клеток (ASCT).

В клиническом испытании III фазы, названном STARGLO, комбинация Columvi показала статистически значительное и клинически значимое преимущество в выживаемости на 41% у пациентов с R/R DLBCL. Исследование STARGLO было многонациональным клиническим испытанием (MRCT), в котором принимали участие 274 пациента по всему миру на 62 площадках в 13 странах, включая США, Австралию и несколько европейских стран, при этом большинство пациентов (52%) были зарегистрированы за пределами Азии.

В прошлом месяце панель FDA, которая рассматривала комбинацию Columvi для людей с рецидивирующей или рефрактерной диффузной крупноклеточной лимфомой B, отказалась рекомендовать ее одобрение, ссылаясь на опасения по поводу применимости данных STARGLO к населению США. Панель подчеркнула необходимость дополнительных данных, учитывая, что большинство участников испытания не были зарегистрированы в США.

Монотерапия Columvi ранее получила ускоренное одобрение в США в июне 2023 года для лечения взрослых с определенными типами диффузной крупноклеточной лимфомы B (DLBCL) или крупноклеточной лимфомы B (LBCL), которые рецидивировали или не ответили на предыдущее лечение, и которые получили 2 или более предшествующих лечения для своего рака.

RHHBY.OB закрыл торги в пятницу на уровне $40.91, снизившись на 0.78%.

Replimune Group Inc. (REPL)

Заявка Replimune на получение лицензии биологических препаратов для RP1 в комбинации с препаратом Opdivo (ниволумаб) компании Bristol-Myers Squibb Co. (BMY), предлагаемый для лечения пациентов с прогрессирующей меланомой, находится на приоритетном рассмотрении у FDA, с решением, ожидаемым 22 июля 2025 года.

RP1, также известный как Vusolimogene Oderparepvec, является модифицированной формой вируса простого герпеса, предназначенной для селективного инфицирования и уничтожения раковых клеток. В дополнение к прямому разрушению опухолевых клеток он стимулирует иммунную систему, производя гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (GM-CSF), белок, который усиливает противоопухолевые иммунные реакции.

По данным компании, RP1 вводится путем инъекции в опухоль, что позволяет целенаправленно доставлять терапию к раковым клеткам.

REPL закрыл торги в пятницу на уровне $9.33, снизившись на 1.37%.

GSK plc (GSK)

Заявка GSK на получение лицензии биологических препаратов для Blenrep в комбинациях с бортезомибом плюс дексаметазоном и помалидомидом плюс дексаметазоном для лечения пациентов с множественной миеломой, которые получили как минимум одну линию терапии, находится на рассмотрении FDA, с решением, ожидаемым 23 июля 2025 года.

Blenrep в качестве монотерапии получил ускоренное одобрение в США в августе 2020 года для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, которые получили как минимум четыре предшествующих терапии. Однако после неудачи подтверждающего испытания для проверки клинической пользы, продемонстрированной промежуточными данными, поддерживающими предварительное одобрение Blenrep, компания withdrew препарат с рынка в 2022 году.

Перед тем как FDA примет окончательное решение по Blenrep 23 июля, панель FDA запланировала внимательно рассмотреть комбинации Blenrep 17 июля 2025 года.

GSK закрыл торги в пятницу на уровне $38.07, снизившись на 1.48%.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SWOBY.OB)

Sobi North America, североамериканское подразделение Swedish Orphan Biovitrum AB, запрашивает одобрение FDA на расширенное использование DOPTELET для лечения тромбоцитопении у детей старше одного года с хронической или постоянной иммунной тромбоцитопенией (ITP), которые не ответили на предыдущее лечение.

Решение регуляторного агентства США ожидается 24 июля 2025 года.

DOPTELET, перорально применяемый агонист рецептора тромбоцитов (TPO-RA), получил первоначальное одобрение FDA в мае 2018 года для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хроническим заболеванием печени, которые должны пройти процедуру. В июне 2019 года его показание было расширено для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенией, которые не ответили на предыдущее лечение.

SWOBY.OB закрыл торги в пятницу на уровне $14.50.

Ascendis Pharma A/S (ASND)

Решение FDA по поводу расширенного использования Skytrofa компании Ascendis Pharma для лечения взрослых с дефицитом гормона роста ожидается 27 июля 2025 года.

Skytrofa, человеческий гормон роста, уже одобрен для лечения детей старше 1 года, весом не менее 11,5 кг и имеющих недостаток роста из-за недостаточной секреции эндогенного гормона роста. Препарат вводится один раз в неделю путем подкожной инъекции с использованием автоподводчика Skytrofa, обычно в область живота, бедра или ягодиц, и получил первоначальное одобрение FDA в августе 2021 года.

Годовые продажи Skytrofa составили 202 миллиона евро (без вычетов) в 2024 году, по сравнению с 178,6 миллиона евро в 2023 году.

В 2023 году Ascendis Pharma заключила соглашение о финансировании роялти с Royalty Pharma plc (RPRX). В рамках соглашения Ascendis получила авансовый платеж в размере 150 миллионов долларов в обмен на предоставление Royalty Pharma 9,15% роялти на чистые продажи Skytrofa в США, начиная с 1 января 2025 года.

ASND закрыл торги в пятницу на уровне $172.22, снизившись на 0.42%.

Apellis Pharmaceuticals Inc. (APLS)

Дополнительная заявка Apellis Pharma на получение лицензии биологических препаратов, запрашивающая одобрение для второго показания его препарата EMPAVELI, находится на приоритетном рассмотрении у FDA, с решением, ожидаемым 28 июля 2025 года.

Предлагаемое новое показание - это лечение C3 гломерулопатии (C3G) и первичной иммунной комплексной мембранопролиферативной гломерулонефриты (IC-MPGN), двух тяжелых и редких заболеваний почек, которые могут привести к почечной недостаточности.

EMPAVELI вводится дважды в неделю путем подкожной инфузии, либо через коммерчески доступный насос для инфузии, либо через собственный инжектор Empaveli. Препарат был впервые одобрен FDA в мае 2021 года для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH), редким хроническим заболеванием крови.

Чистая выручка от продаж EMPAVELI в США составила 98,1 миллиона долларов за полный 2024 год, по сравнению с 91 миллионом долларов в 2023 году.

APLS закрыл торги в пятницу на уровне $17.43, снизившись на 5.27%.

PTC Therapeutics Inc. (PTCT)

FDA запланировала объявить свое решение по исследовательскому препарату PTC Therapeutics, Sepiapterin, предлагаемый для лечения педиатрических и взрослых пациентов с фенилкетонурией, 29 июля 2025 года.

Фенилкетонурия (PKU) - это редкое наследственное метаболическое заболевание, вызванное дефектом в гене, который помогает создавать фермент, необходимый для расщепления фенилаланина, необходимой аминокислоты, содержащейся во всех белках и большинстве продуктов питания. Если не лечить или плохо контролировать, фенилаланин может накапливаться до опасных уровней в организме, что приводит к серьезным и необратимым осложнениям, включая постоянную интеллектуальную инвалидность, судороги, задержки в развитии, ухудшение памяти и поведенческие или эмоциональные проблемы.

Sepiapterin имеет двойной механизм действия для увеличения активности фермента фенилаланин гидроксилазы (PAH), что помогает снизить уровень фенилаланина (Phe) в крови.

Пероральный препарат BioMarin Kuvan и инъекционный препарат Palynziq являются двумя одобренными FDA средствами для лечения фенилкетонурии.

PTCT закрыл торги в пятницу на уровне $49.84, увеличившись на 0.59%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, представляют собой взгляды и мнения автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод