Zevra выпускает В США Препарат от Болезни Ниманна-Пика Типа С Miplyffa.

(RTTNews) - Компания Zevra Therapeutics Inc. (ZVRA), занимающаяся лечением редких заболеваний, в четверг объявила о поступлении в продажу препарата Miplyffa для лечения болезни Ниманна-Пика типа С вместе с AmplifyAssist для обеспечения доступности препарата.

Препарат Миплиффа в комбинации с ингибитором фермента миглустат был одобрен FDA в сентябре этого года для лечения неврологических симптомов, связанных с болезнью Ниманна-Пика типа С (NPC), у взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше.

NPC - это нейродегенеративное лизосомальное нарушение накопления, которое вызывает накопление холестерина и липидов в клетках из-за мутаций в генах NPC1 или NPC2. Пациенты с NPC испытывают ограничения как в физических, так и в когнитивных способностях, характеризующиеся значительными неврологическими проблемами, влияющими на речь, мышление, глотание, ходьбу и точность движений.

Стремясь устранить препятствия для доступа к Miplyffa, компания также запустила AmplifyAssist, комплексную программу поддержки пациентов, способствующую своевременному пополнению рецепта.

ZVRA закрыла торги четверга на уровне $9,13, поднявшись на 1,78%.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод