Запасы РНК достигают рекордно высокого уровня при выходе на рынок кардиологических заболеваний

Акции Avidity Biosciences RNA выросли более чем на 12% в среду после того, как компания объявила о расширении своей текущей линейки редких мышечных заболеваний, основанной на использовании РНК, для изучения новой терапевтической области - прецизионной кардиологии.

Avidity выходит на рынок кардиологии с двумя новыми препаратами

Компания приняла решение о продвижении двух новых препаратов, AOC 1086 и AOC 1072, предназначенных для лечения двух редких генетических кардиомиопатий, PLN-кардиомиопатии и синдрома PRKAG2, соответственно.

В настоящее время не существует одобренной FDA терапии для лечения кардиомиопатии PLN и синдрома PRKAG2, которые вызваны мутациями в генах PLN и PRKAG2 соответственно. Избыточное накопление этих генов может привести к аритмиям, внезапной остановке сердца, сердечной недостаточности и другим осложнениям.

В соответствии с методикой лечения, как AOC 1086, так и AOC 1072 были разработаны для устранения первопричин генетических заболеваний. Основываясь на доклинических исследованиях, проведенных компанией Avidity, оба препарата продемонстрировали надежную доставку миРНК (разновидности молекул РНК) к мишеням в сердце и сократили количество генов, вызывающих заболевания, почти на 80%.

Компания Avidity планирует представить доклинические данные исследования AOC 1072 на научной сессии Американской кардиологической ассоциации 2024 года, которая состоится 16 ноября.

RNA поделится информацией об инновациях в области РНК-пространства

Avidity также поделилась первым обзором технологических инноваций нового поколения в области РНК, включая модификации доставки миРНК и усовершенствованную инженерию антител.

В ходе доклинических исследований эти усовершенствования показали 30-кратное увеличение доставки миРНК к скелетным мышцам и увеличение срока службы, что позволило достичь устойчивого целевого ингибирования в течение трех месяцев. Основываясь на этих улучшениях, руководство считает, что есть возможность изучить варианты более частого введения препарата и повысить удобство для пациентов.

Динамика цен на акции RNA

После публикации этой новости акции Avidity достигли рекордно высокого уровня в 55,98 доллара. Уолл-стрит уделяет большое внимание акциям, благодаря впечатляющим клиническим показателям, связанным с редкими мышечными расстройствами. По словам руководства, Avidity стала первой компанией, успешно доставившей миРНК в скелетные мышцы. Доклинические исследования показали, что она добилась аналогичного успеха в отношении мишеней в сердце.

Это последнее объявление, вероятно, произвело впечатление на инвесторов, поскольку компания не ограничивается одним сегментом, но также изучает другие области медицины, такие как кардиология, которые на протяжении многих лет демонстрировали огромный коммерческий потенциал.

С начала года акции Avidity выросли на

Источник nasdaq.com, автоматический перевод