Запасы FULC падают, поскольку исследование мышечных расстройств не достигает основной цели

Акции компании Fulcrum Therapeutics, Inc. Акции FULC упали на 61,1% 12 сентября после того, как компания опубликовала неутешительные результаты исследования REACH III фазы, в ходе которого оценивался потенциальный кандидат, препарат лосмапимод, для лечения пациентов с лицево-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (ФСГД), редким и изнуряющим заболеванием.

В настоящее время не существует методов лечения, одобренных по данному показанию.

Исследование не достигло своей основной конечной точки, поскольку лечение лосмапимодом не продемонстрировало изменения по сравнению с исходным уровнем относительной площади поверхности (RSA), показателя достижимого рабочего пространства (RWS), по сравнению с плацебо на 48-й неделе.

В исследовании также не удалось достичь номинальной статистической значимости по вторичным показателям.

С начала года акции Fulcrum упали на 49% по сравнению с падением в отрасли на 0,8%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Данные исследования REACH, проведенного FULC.

Данные исследования REACH показали, что лечение лосмапимодом привело к улучшению RSA на 0,013 по сравнению с улучшением RWS на 0,010 у пациентов, которые получали плацебо на 48-й неделе. Это была основная конечная точка исследования.

Кроме того, у пациентов, получавших лосмапимод, наблюдалось увеличение инфильтрации мышечно-жировой ткани (MFI) на 0,42%, в то время как у пациентов, получавших плацебо, на 48-й неделе наблюдалось увеличение MFI на 0,57%.

Между тем, у пациентов, получавших лосмапимод, наблюдалось улучшение силы отведения на 9,63% по сравнению с улучшением на 2,24% в группе плацебо.

Не было обнаружено статистически значимых различий между двумя вторичными конечными точками, о которых сообщили пациенты в исследовании REACH.

После получения неутешительных данных, полученных в ходе исследования REACH, FULC решила прекратить дальнейшую разработку losmapimod в FSHD.

Что ждет FULC дальше в плане разработки конвейера

Fulcrum разрабатывает еще один перспективный препарат, pociredir, для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией (ВСС), наследственным заболеванием крови, на ранней стадии исследования. В первом исследовании фазы I проводится оценка pociredir при ВСС.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) уже предоставило pociredir статус ускоренного и орфанного препарата для лечения пациентов с ВСС.

При ВСС существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность, и в случае успешной разработки и возможного одобрения pociredir может улучшить перспективы FULC в ближайшие дни.

По состоянию на 30 июня 2024 года, у Fulcrum было 273,8 миллиона долларов наличными, их эквивалентами и ценными бумагами, имеющими рыночную стоимость. Компания планирует использовать эти средства для продвижения pociredir при лечении SCD и других неотложных состояний.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод