Запасы APLT упали на 77% После того, как FDA выдало разрешение на продажу препарата от галактоземии NDA
Компания Applied Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) опубликовало письмо с полным ответом на заявку на новое лекарственное средство (NDA), в котором запрашивается одобрение ведущего кандидата APLT, компании govorestat, для лечения классической галактоземии. В CRL заявили, что FDA рассмотрело заявку и не может одобрить NDA в его нынешнем виде из-за недостатков в результатах клинических исследований, представленных в поддержку заявки.
Applied Therapeutics оценивает отзывы FDA. Оно намерено незамедлительно созвать совещание для обсуждения требований для возможного повторного представления NDA или обжалования решения, а также соответствующих дальнейших шагов. Акции компании упали на 77,3% в нерабочее время после выхода на рынок после получения разочаровывающих новостей.
Говорестат APLT (также известный как AT-007) - это новый препарат, проникающий в центральную нервную систему, который в настоящее время разрабатывается для лечения трех редких неврологических заболеваний. В конце февраля Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило рекомендацию govorestat по показаниям к галактоземии в рамках программы приоритетного пересмотра.
С начала года доля применяемых терапевтических средств резко возросла на 155,8% против снижения в отрасли на 7,8%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Согласно APLT, результаты клинического исследования, представленные в поддержку Национального соглашения о защите прав потребителей (govorestat NDA), показали быстрое и устойчивое снижение уровня галактитола при лечении препаратом-кандидатом, что привело к значимым клиническим преимуществам для педиатрических пациентов и благоприятному профилю безопасности. В ходе III фазы исследования ACTION-Galactosemia Kids у детей с галактоземией в возрасте от 2 до 17 лет наблюдались улучшения в повседневной деятельности, поведении, когнитивных способностях, мелкой моторике и треморе. Это также значительно снизило уровень галактитола в плазме крови у взрослых и детей с галактоземией. В ходе дополнительных исследований были получены убедительные данные об эффективности и безопасности препарата у 185 пациентов с классической галактоземией в течение трех лет.
Согласно данным Applied Therapeutics, около 3300 пациентов в Соединенных Штатах, у которых рождается 80-100 новорожденных в год, и около 4400 пациентов в ЕС, у которых рождается 120 новорожденных в год, страдают от галактоземии - редкого генетического заболевания обмена веществ.
В настоящее время в ЕС также рассматривается нормативная заявка govorestat на лечение классической галактоземии. Компания ожидает решения регулирующего органа ЕС в начале первого квартала 2025 года.
Другие программы APLT находятся на клинической стадии разработки
Помимо показаний к галактоземии, компания Applied Therapeutics в настоящее время оценивает govorestat по двум другим показаниям, а именно по дефициту сорбитолдегидрогеназы (SORD) и фосфоманномутазы 2
Источник nasdaq.com, автоматический перевод