Wave Life И Capricor С Надеждой Устремляются Вперед - Есть Ли Эти Акции В Вашем Портфеле?

(RTTNews) - Мышечная дистрофия Дюшенна, или МДД, является тяжелым генетическим заболеванием, обычно поражающим мужчин, и характеризуется прогрессирующей слабостью и хроническим воспалением скелетных, сердечных и дыхательных мышц. Пациентам, страдающим МДД, не хватает мышечного белка, называемого дистрофином, и они, как правило, теряют способность ходить в подростковом возрасте и, как правило, умирают от сердечных или респираторных осложнений к 30 годам. Во всем мире насчитывается около 200 000 пациентов с МДД.

Хотя от этой детской формы мышечной дистрофии нет лекарства, существует несколько одобренных препаратов для лечения этого заболевания. Среди одобренных препаратов - Экзондис 51, Вьондис 53, Амондис 45 и Элевидис от Sarepta Therapeutics, Эмфлаза от PTC Therapeutics, Вилтепсо от NS Pharma и Дувизат от Italfarmaco Group.

Во вторник (24 сентября 2024 г.) акции двух компаний, работающих в сфере МДД, достигли нового 52-недельного максимума, чему способствовали обнадеживающие новости об исследованиях в области лечения МДД.

Wave Life Sciences Ltd. (WVE)

Проведенное Wave Life Sciences клиническое исследование WVE-N531 II фазы на мальчиках с МДД, у которых был пропущен экзон-53, получившее название FORWARD-53, дало положительные промежуточные данные. Промежуточный анализ был проведен после 24 недель приема препарата в дозе 10 мг/кг каждые две недели.

В исследовании FORWARD-53 лечение препаратом WVE-N531 привело к тому, что средняя экспрессия дистрофина в мышцах, скорректированная с учетом содержания дистрофина, составила 9,0%, а некорректированная - 5,5%, что было хорошо согласовано у всех участников. "Высокие и стабильные уровни дистрофина в этот промежуточный период времени являются убедительными и говорят о потенциале WVE-N531 для лечения мальчиков, подверженных пропуску экзона 53, где срочно требуются лучшие терапевтические возможности", - сказала Энн-Мари Ли-Квай-Чунг, директор по развитию Wave Life Sciences.

Компания рассчитывает завершить пробную версию FORWARD-53 и получить отзывы от регулирующих органов о способах ускоренного утверждения в первом квартале 2025 года.

Мы предупредили читателей о WVE 18 сентября 2024 года, когда она торговалась на отметке $5,70. В ходе внутридневных торгов во вторник акции достигли 52-недельного максимума в 8,35 доллара, а затем закрылись на отметке 8,19 доллара, поднявшись на 53%.

Capricor Therapeutics Inc. (CAPR)

Capricor намерена подать заявку на получение лицензии на биологический препарат-кандидат Deramiocel для лечения всех пациентов с диагнозом кардиомиопатия при мышечной дистрофии Дюшенна на основе имеющихся данных о состоянии сердца и естественном анамнезе после недавних встреч с FDA.

Ожидается, что подача заявок на BLA начнется в следующем месяце, а полная подача ожидается к концу 2024 года. Компания отметила, что

Источник nasdaq.com, автоматический перевод