Вот почему эта биотехнология выросла на 439% в декабре.

Ключевые моменты

Клиническое испытание Фазы 3 достигло своих основных и вторичных конечных точек.

Руководство ожидает одобрения в 2026 году, с высокими ожидаемыми денежными выплатами по этапам в последующие годы.

Акции Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) выросли на невероятные 439,4% в декабре, согласно данным, предоставленным S&P Global Market Intelligence. Этот рост последовал за объявлением компании о положительных итогах клинического испытания Фазы 3 Deramiocel, клеточной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Однако ситуация не так проста, как может показаться, и вы скоро это поймете.

Что произошло в декабре

DMD – это генетическое заболевание, возникающее у 1 из 3,500 до 5,000 новорожденных. В США насчитывается около 15,000 больных, а в мире – 200,000. Почти полностью затрагивая мальчиков, это тяжелое заболевание вызывает ослабление мышц и атрофию, поскольку генетическая мутация мешает организму производить достаточное количество дистрофина. Это важно, потому что дистрофин – это структурный белок, который помогает укрепить мышечные волокна и защищает их от повреждений во время сокращения.

Deramiocel – это клеточная терапия, основанная на клетках, полученных из кардиосферы (CDC), которая замедляет прогрессирование заболевания, уменьшая воспаление и стимулируя регенерацию тканей при DMD.

Хорошая новость заключается в том, что клиническое испытание Фазы 3 HOPE-3 достигло своих основных и вторичных конечных точек, продемонстрировав статистически значимое замедление темпов ухудшения функциональных показателей верхних конечностей (PUL v2.0) (основная конечная точка) на 54% и замедление снижения фракции выброса левого желудочка (LVEF) на 91% (вторичная конечная точка). Биотехнологическая компания планирует представить свой ответ на Полное письмо с ответом (CRL) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), включая результаты Фазы 3. Одобрение может быть получено в 2026 году, с коммерческим запуском позже.

Куда дальше для Capricor Therapeutics

Несколько дней после объявления компания привлекла 150 миллионов долларов в рамках хорошо воспринятого публичного размещения акций. Хотя говорить о ценах пока рано, тот факт, что Capricor подписала соглашения с японской фармацевтической компанией Nippon Shinyaku о коммерциализации и распределении deramiocel в США, Японии и Европе, с потенциальными этапами на сумму 1,5 миллиарда долларов, указывает на то, насколько ценным может быть это лечение.

Путь одобрения Capricor

Тем не менее, инвесторам следует помнить, что FDA не одобрило Заявку на лицензию биопродукта (BLA) в июле, аргументируя это тем, что "Исследование HOPE-2 не продемонстрировало эффективности для его предустановленной основной конечной точки эффективности", наряду с другими пунктами.

Затем Capricor встретилась с FDA в сентябре и согласилась представить данные HOPE-3, которые были обсуждены выше, как часть своего полного ответа на CRL FDA. Это следующий шаг, и руководство и инвесторы, похоже, уверены, что Capricor получит одобрение для жизненно важного лечения для пациентов с DMD.

Стоит ли вам покупать акции Capricor Therapeutics прямо сейчас?

Прежде чем покупать акции Capricor Therapeutics, учтите следующее:

Команда аналитиков Motley Fool Stock Advisor только что определила, что они считают 10 лучших акций для покупки инвесторами сейчас… и Capricor Therapeutics не была среди них. 10 акций, которые прошли отбор, могут принести огромные доходы в ближайшие годы.

Подумайте, когда Netflix попал в этот список 17 декабря 2004 года... если бы вы инвестировали 1,000 долларов на момент нашей рекомендации, у вас было бы 489,300 долларов!* Или когда Nvidia попала в этот список 15 апреля 2005 года... если бы вы инвестировали 1,000 долларов на момент нашей рекомендации, у вас было бы 1,159,283 долларов!*

Теперь стоит отметить, что общий средний доход Stock Advisor составляет 974% — это значительно превосходит рынок по сравнению с 196% для S&P 500. Не пропустите последний топ-10 список, доступный с Stock Advisor, и присоединяйтесь к инвестиционному сообществу, созданному индивидуальными инвесторами для индивидуальных инвесторов.

*Доходы Stock Advisor на 9 января 2026 года.

Ли Самаха не имеет доли в каких-либо упомянутых акциях. Motley Fool не имеет доли в каких-либо упомянутых акциях. У Motley Fool есть политика раскрытия информации.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнением автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод