Vertex (VRTX) получила одобрение ЕС на использование Kaftrio у детей 2-5 лет

Vertex Pharmaceuticals Incorporated VRTX объявила, что Европейская комиссия (“ЕК”) одобрила ее препарат-блокбастер от муковисцидоза (“CF”) Kaftrio для лечения детей в возрасте от двух до пяти лет.

Европейская комиссия одобрила Kaftrio в комбинации с Kalydeco (ivacaftor) для лечения муковисцидоза у детей, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза. Препарат уже одобрен в Европейском союзе (“ЕС”) по тем же показаниям у пациентов в возрасте шести лет и старше.

Последнее одобрение ЕС на расширение маркировки Kaftrio было ожидаемым, поскольку в сентябре 2023 года Комитет по лекарственным средствам для использования человеком (CHMP) вынес положительное заключение о продлении разрешения на продажу препарата в ЕС для вышеупомянутой популяции пациентов.

Препарат Кафтрио также одобрен в Соединенных Штатах под торговой маркой Trikafta для лечения муковисцидоза у людей в возрасте от двух лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del.

Акции Vertex выросли на 22,3% в этом году против падения отрасли на 23,2%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Vertex занимает доминирующее положение на рынке CF. Выручка Trikafta/Kaftrio за первые девять месяцев 2023 года составила 6,61 миллиарда долларов, что составляет почти 90% от общей выручки компании от продажи продукции. Расширение ассортимента препарата расширит целевую аудиторию пациентов, поскольку все больше пациентов будут иметь право на получение препарата. Это, вероятно, приведет к увеличению продаж препарата в четвертом квартале.

В то время как CF остается основной областью деятельности, Vertex также разрабатывает методы лечения серповидно-клеточной анемии (ВСС), бета-талассемии (TDT), острой и нейропатической боли, заболеваний почек, опосредованных APOL1, сахарного диабета I типа и дефицита альфа-1 антитрипсина. У него есть программы ранней стадии лечения таких заболеваний, как мышечная дистрофия.

Компания Vertex совместно с CRISPR Therapeutics CRSP разработала средство для редактирования генов Casgevy (exa-cel) для лечения ВСС и ТДТ. Casgevy был одобрен по обоим показаниям в Соединенном Королевстве в ноябре 2023 года.

VRTX и CRSP подали нормативную заявку в FDA на экспертизу показаний к SCD и TDT, окончательное решение ожидается к 8 декабря 2023 года (приоритетное рассмотрение) и 30 марта 2024 года, соответственно.

Vertex и CRISPR Therapeutics также представили нормативные документы для проверки в Европейском союзе, которые в настоящее время находятся на рассмотрении.

Рейтинг Zacks и запасы для рассмотрения

В настоящее время Vertex имеет рейтинг Zacks #3 (удерживается).

Одними из наиболее высокооплачиваемых акций в секторе биотехнологий являются CytomX

Источник nasdaq.com, автоматический перевод