Vertex (VRTX), Casgevy от CRSP, получает одобрение ЕС за два заболевания крови

Vertex Pharmaceuticals VRTX и партнер CRISPR Therapeutics CRSP объявили, что Европейская комиссия предоставила условное маркетинговое одобрение их одноразовой генной терапии Casgevy для лечения двух изнурительных заболеваний крови - серповидноклеточной анемии (ВСС) и зависимой от переливания бета-талассемии (TDT).

Casgevy одобрен для пациентов в возрасте 12 лет и старше с тяжелой формой ВСС, характеризующейся рецидивирующими вазоокклюзионными кризами (ЛОС) или ТДТ, которым подходит трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), а родственный донор ГСК, соответствующий лейкоцитарному антигену человека, недоступен.

С одобрением этой генно-модифицированной терапии CRISPR/Cas9 около 8000 пациентов в возрасте 12 лет и старше с ВСС или ТДТ в Европе становятся потенциально пригодными для лечения. Casgevy - первая генная терапия, одобренная для лечения SCD и TDT в Европе.

В Соединенных Штатах Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Casgevy для лечения SCD в декабре 2023 года и для лечения TDT в январе 2024 года. Casgevy (exa-cel) получила свое первое в истории одобрение/авторизацию в Соединенном Королевстве в ноябре 2023 года.

Casgevy - это первая генная терапия, разработанная с использованием технологии CRISPR, удостоенной Нобелевской премии, которая была одобрена в любой точке мира. Эта технология может выборочно удалять, модифицировать или исправлять вызывающие заболевание аномалии в определенном сегменте ДНК. Это также первый продукт, поступивший на рынок в портфолио CRISPR Therapeutics.

Vertex и CRISPR установили цену в размере 2,2 миллиона долларов за единовременное лечение в Соединенных Штатах.

За прошедший год акции Vertex и CRISPR выросли на 38,5% и 43,0% соответственно, на фоне падения отрасли на 13,0%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Показания как к ВСС, так и к ТДТ имеют значительную неудовлетворенную медицинскую потребность. Компания Casgevy продемонстрировала потенциал для облегчения потребности в переливании крови пациентам с ТДТ, а также уменьшения болезненных и изнурительных приступов серповидно-клеточной анемии у пациентов с ВСС. В случае успешной коммерциализации терапия может принести огромную прибыль Vertex и CRISPR Therapeutics. Vertex и CRISPR Therapeutics также проводят два исследования III фазы, оценивающие генную терапию у педиатрических пациентов с TDT и ВСС.

bluebird bio BLUE также продает генную терапию Zyntelgo для TDT. Мы напоминаем инвесторам, что Zyntelgo от bluebird был одобрен FDA в 2022 году в качестве первой генной терапии для TDT.

Помимо Zyntelgo, Vertex/CRISPR также сталкивается с жесткой конкуренцией со стороны bluebird в области SCD. Наряду с одобрением Casgevy в SCD в январе FDA также одобрило Ly от bluebird

Источник nasdaq.com, автоматический перевод