В Сентябре Компания Agios PYRUKYND Столкнется с Пересмотром FDA - Впереди возможности для Расширения?
(RTTNews) - Акции Agios Pharmaceuticals Inc. (AGIO) упали примерно на 43% с 52-недельного максимума в 62,58 доллара, о котором сообщалось в ноябре прошлого года, и торгуются вблизи отметки в 35 долларов.
Флагманский препарат компании, ПИРУКИНД, продемонстрировал значительный рост продаж по сравнению с предыдущим годом с момента его первоначального утверждения в феврале 2022 года. В настоящее время препарат показан для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы.
Дефицит пируваткиназы (PK) - редкое заболевание, вызываемое наследственными мутациями в гене PKLR, приводящими к нарушению выработки клеточной энергии и снижению выживаемости эритроцитов. Люди с дефицитом ПК могут испытывать целый ряд признаков и симптомов, включая анемию, изнурительную усталость, непереносимость физических нагрузок, желтуху, потерю памяти и трудности с концентрацией внимания.
Стремясь значительно расширить свой терапевтический диапазон, компания Agios предложила расширенные показания к применению ПИРУКИНДА в качестве средства для лечения взрослых пациентов как с альфа- или бета-талассемией, не зависящей от переливания крови, так и с трансфузионно-зависимой талассемией. FDA планирует объявить о своем решении по предлагаемому показанию к применению 7 сентября 2025 года.
ПИРУКИНД также изучается в качестве средства для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией в возрасте 16 лет и старше в рамках исследования III фазы, получившего название RISE UP. Всего в исследовании приняли участие более 200 пациентов, а лучшие результаты ожидаются в конце 2025 года.
Компания также успешно завершила два ключевых исследования III фазы ПИРУКИНДА среди педиатров - ACTIVATE-Kids и ACTIVATE-KidsT.
ACTIVATE-Kids - это исследование III фазы препарата ПИРУКИНД у детей в возрасте от 1 года до 18 лет с дефицитом ПК, которым не проводится регулярное переливание крови. ACTIVATE-KidsT - это исследование III фазы ПИРУБИНДА у детей в возрасте от 1 года до 18 лет с дефицитом ПК, которым регулярно переливают кровь.
Как упоминалось ранее, PYRUKYND демонстрирует стабильный годовой рост выручки - 11,74 миллиона долларов в 2022 году, 26,82 миллиона долларов в 2023 году и 36,5 миллиона долларов в 2024 году. Эта тенденция сохранилась и в 2025 году, когда чистый доход от продажи препарата в первом квартале составил 8,7 миллиона долларов по сравнению с 8,2 миллионами долларов в первом квартале 2024 года.
Другим клиническим препаратом, предлагаемым компанией, является Тебапиват, который находится в стадии IIb исследования по миелодиспластическим синдромам с низким риском. Ожидается, что регистрация пациентов в этом исследовании будет завершена в конце 2025 года.
Миелодиспластические синдромы низкого риска (LR-MDS) представляют собой подмножество миелодиспластических синдромов - группы видов рака крови, характеризующихся неэффективным пролиферацией клеток крови.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод