Управление По Санитарному Надзору За Качеством Пищевых Продуктов И Медикаментов Согласовало Ускоренный Путь Одобрения AMT-130 При Болезни Хантингтона; Запаситесь 89%

(RTTNews) - Компания по генной терапии UniQure N.V. (QURE) объявила во вторник, что достигла соглашения с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по ключевым элементам ускоренного процесса одобрения AMT-130.

В рамках усовершенствованной терапии регенеративной медицины UniQure (RMAT) На совещании типа В, состоявшемся в конце ноября, FDA согласилось с тем, что данные текущих исследований фазы I/II в сравнении с результатами естественного внешнего контроля могут служить основной основой для подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в рамках ускоренного процесса утверждения, что позволяет избежать необходимости в дополнительной предварительной подаче учись.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов также согласилось с тем, что сводная унифицированная шкала оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) может использоваться в качестве промежуточной клинической конечной точки и что снижение содержания легких цепей нейрофиламентов (NfL), измеренное в спинномозговой жидкости (ликворе), может служить подтверждающим доказательством терапевтической пользы при подаче заявки на ускоренное одобрение.

Компания заявила, что приступила к мероприятиям по обеспечению готовности BLA и планирует продолжить взаимодействие с FDA в первой половине 2025 года для обсуждения плана статистического анализа и технических требований CMC.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило препарату UniQure RMAT обозначение AMT-130 в мае 2024 года, заявив, что предварительные клинические данные продолжающихся исследований I/II фазы указывают на то, что AMT-130 обладает потенциалом для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей в лечении болезни Хантингтона.

В июле 2024 года UniQure представила промежуточные данные за 24 месяца, показывающие устойчивое замедление прогрессирования заболевания в зависимости от дозы, основанное на показателях CUHDR у пролеченных пациентов по сравнению с данными естественного анамнеза, взвешенными с учетом предрасположенности. Эти данные также показали снижение NfL ликвора, показателя нейродегенерации, у пациентов, получавших лечение, через 24 месяца по сравнению с исходным уровнем.

Взгляды и суждения, выраженные здесь, принадлежат автору и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод