Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов присвоило компании AGIO Tebapivat статус орфанного препарата для лечения редких видов рака

Agios Pharmaceuticals, Inc. Компания AGIO объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов присвоило новому активатору пируваткиназы (ПК) тебапивату статус орфанного лекарственного средства для лечения миелодиспластических синдромов (МДС), редкого типа рака крови.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) обычно назначает орфанные лекарственные средства для экспериментальных методов лечения редких заболеваний или состояний, от которых страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Привилегии, вытекающие из этого статуса, включают помощь в процессе разработки лекарств, налоговые льготы на покрытие клинических расходов, освобождение от определенных сборов FDA и семилетнюю маркетинговую эксклюзивность при возможном одобрении.

Компания Agios разрабатывает препарат тебапиват (ранее AG-946), являющийся кандидатом в активаторы ПК, в качестве потенциального средства для лечения МДС и гемолитических анемий.

В настоящее время компания приступает к проведению IIb фазы исследования тебапивата для лечения МДС с низким риском. В ходе IIA фазы исследования тебапивата как потенциального средства для лечения анемии при МДС с низким риском уже получено клиническое подтверждение концепции.

Акции Agios в этом году взлетели на 98,9% по сравнению с ростом в отрасли на 14,2%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Ведущий активатор ПК компании AGIO Mitapivat обещает

Ведущий активатор ПК компании Agios, Пирукинд (митапиват), был одобрен для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом ПК в Соединенных Штатах и ЕС в 2022 году.

Пирукинд - это первая модифицирующая болезнь терапия, одобренная для лечения взрослых с дефицитом ПК, редким и изнуряющим заболеванием крови.

Agios также проводит два исследования III фазы, а именно ACTIVATE-kids и ACTIVATE-kidsT, в которых изучается применение пирукинда при дефиците ПК у педиатрических пациентов, которым переливают кровь нерегулярно, и которым переливают кровь регулярно, соответственно.

Помимо дефицита ПК, Пирукинд также разрабатывается для лечения других гемолитических анемий, включая серповидноклеточную анемию (ВСС) и талассемию, в рамках нескольких исследований по расширению ассортимента.

Основываясь на обнадеживающем прогрессе в клинических разработках по обоим показаниям, Agios планирует начать коммерческое применение Пирукинда при талассемии к 2025 году, а при ВСС - к 2026 году.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) уже присвоило митапивату статус орфанного лекарственного средства как для лечения талассемии, так и для ВСС.

Необходимо учитывать рейтинг и запасы по шкале Zacks

В настоящее время Agios присвоен рейтинг №3 по шкале Zacks (удерживается).

Одними из наиболее высокооплачиваемых акций в секторе биотехнологий являются Illumina, Inc. ILMN, Krystal Biotech, Inc., KRYS и Fulcrum Therapeutics, Inc. FULC, каждая из которых в настоящее время занимает 1-е место в рейтинге Zacks ("Сильная покупка"). Вы можете ознакомиться с полным списком акций Zacks №1 на сегодняшний день здесь.

В

Источник nasdaq.com, автоматический перевод