Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило NDA Ionis на препарат от редких заболеваний Олезарсен
Компания Ionis Pharmaceuticals объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило новую заявку на лекарственное средство (NDA), направленную на исследование РНК-таргетной терапии олезарсеном в качестве потенциального средства для лечения взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (FCS).
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило это соглашение о неразглашении в приоритетном порядке. Подача заявки на приоритетное рассмотрение сокращает срок рассмотрения на четыре месяца. Окончательное решение ожидается к 19 декабря 2024 года. Руководство также заявило, что FDA не планирует проводить заседание консультативного комитета для рассмотрения заявки Ionis на получение NDA.
Этот вывод подтверждается результатами исследования BALANCE III фазы, в ходе которого у пациентов с FCS, получавших олезарсен, было достигнуто значительное снижение уровня триглицеридов и значительное уменьшение частоты приступов острого панкреатита у пациентов с FCS. Руководство также планирует подать аналогичную заявку на олезарсен в EMA позднее в этом году.
FCS - это редкое генетическое заболевание, для которого характерен чрезвычайно высокий уровень триглицеридов. Люди, страдающие этим заболеванием, подвержены высокому риску острого панкреатита в дополнение к другим хроническим проблемам со здоровьем, таким как усталость и сильные, периодически возникающие боли в животе.
Олезарсен является одним из кандидатов на участие в проекте Ionis, который компания намерена самостоятельно запустить в Соединенных Штатах. Коммерческий запуск препарата является частью широкой стратегии руководства компании по обеспечению пациентов стабильным потоком лекарств, выпускаемых собственными силами. В случае одобрения препарат станет не только первым независимым продуктом Ionis, но и первым одобренным FDA средством для лечения FCS.
За последние два года компания Ionis получила от FDA разрешение на использование олезарсена в качестве ускоренного, орфанного препарата и прорывной терапии для лечения ФКС. Эти обозначения помогли ускорить клиническую разработку препарата, а также предоставили Ionis стимулы, которые включают в себя потенциальную семилетнюю эксклюзивность на рынке после получения одобрения агентства. Акции Ionis выросли более чем на 5% во вторник, вероятно, из-за этих факторов.
С начала года акции компании потеряли 7,1% по сравнению с падением в отрасли на 7,8%.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Наряду с объявлением о принятии в NDA, руководство также сообщило, что завершено участие во всех трех исследованиях поздней стадии - CORE, CORE2 и ESSENCE, — в которых оценивается эффективность олеазарсена для лечения тяжелой гипертриглицеридемии (ТГГ). Результаты этих исследований ожидаются во второй половине 2025 года. Как и FCS, Ionis также обладает преимуществом первопроходца в показаниях sHTG.
Прогресс Ionis в разработке и потенциальной коммерциализации
Источник nasdaq.com, автоматический перевод