Управление по санитарному надзору комплект, чтобы принять решение о Olezarsen Ионис за редкое наследственное нарушение липидного
(RTTNews) - Исследовательский препарат Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS) Олезарсен, предлагаемый для лечения синдрома семейной хиломикронемии, находится на рассмотрении FDA в приоритетном порядке, и решение ожидается к 19 декабря 2024 года. Синдром семейной хиломикронемии (СХС) - это редкое и тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к чрезвычайно высокому уровню триглицеридов в крови, часто приводящему к болезненным и изнуряющим симптомам, таким как панкреатит, и значительно повышающему риск опасных для жизни сердечно-сосудистых заболеваний. Несмотря на острую необходимость в лечении, в настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения, специально предназначенных для лечения FCS.
Компания Olezarsen, в которой используется запатентованная технология Ionis, нацеленная на РНК, направлена на устранение основной генетической причины заболевания путем снижения выработки триглицеридов.
В случае одобрения Олезарсен может стать первым в истории одобренным FDA средством для лечения ФКС, предлагающим принципиально новую возможность для пациентов, страдающих этим заболеванием, изменяющим жизнь.
Другим исследуемым препаратом компании, находящимся на рассмотрении FDA, является Донидалорсен, который предлагается для лечения наследственного ангионевротического отека, редкого генетического заболевания, вызывающего тяжелые приступы отека. Решение FDA по Донидалорсену ожидается 21 августа 2025 года.
Это потенциальное одобрение еще больше укрепило бы позиции Ionis как лидера в области РНК-таргетной терапии, предоставляющей инновационные методы лечения для пациентов с недостаточным уровнем обслуживания и высокой потребностью в них.
Акции IONS завершили торги вторника (10 декабря 2024 г.) на уровне $38,26, снизившись на 0,83%. После закрытия торгов акции упали на 2,04% до $37,48.
Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод